Amgen afirma que las pruebas contradicen la solicitud de la FDA para retirar Tavneos.

Amgen anunció que presentó un paquete de datos a la FDA en apoyo de su solicitud de audiencia, cuyo objetivo es impedir la retirada en Estados Unidos de su medicamento para tratar Enfermedades Raras, Tavneos (Avacopan).

La presentación se produce después de que la FDA propusiera retirar el tratamiento para la Vasculitis Asociada a ANCA en abril, alegando que los datos del ensayo clínico pivotal de fase III ADVOCATE habían sido manipulados antes de la aprobación del fármaco en 2021, Amgen declaró que su presentación de esta semana demuestra que Tavneos cumple con el "Estándar legal de evidencia sustancial de eficacia" y respalda el acceso continuo al medicamento para los pacientes que padecen esta enfermedad autoinmune rara.

El inhibidor oral del receptor C5a fue desarrollado originalmente por ChemoCentryx, empresa que Amgen adquirió en 2022 por $3,7 Billones de Dólares.

La propuesta de retirada de la FDA se produjo tras una investigación que concluyó que dos empleados de ChemoCentryx reevaluaron indebidamente los datos de nueve pacientes después de que se revelara el enmascaramiento del ensayo ADVOCATE, la agencia alega que esta acción convirtió un criterio de valoración primario inicialmente fallido en un resultado estadísticamente significativo, la FDA afirmó que el resultado original, que no era significativo, nunca se informó.

La controversia también se ha extendido a Europa, donde el Comité Asesor de la EMA recomendó recientemente revocar la autorización de comercialización del fármaco, el mes pasado, el NEJM retractó el artículo del ensayo ADVOCATE que respaldaba la aprobación del fármaco, según la revista, la retractación fue solicitada por dos autores que afirmaron desconocer la reevaluación, la cual no se reveló en el artículo y es "Incompatible con una conducta de investigación adecuada".

Sin embargo, Amgen argumenta que retirar Tavneos "Reduciría significativamente" las opciones de tratamiento y obligaría a algunos pacientes a seguir regímenes con riesgos bien conocidos, incluido el uso prolongado de esteroides, el paquete de evidencia de la compañía incluye una reevaluación independiente y ciega del ensayo ADVOCATE, encargado este año al Instituto de Investigación Clínica de Duke, que confirmó que Tavneos no era inferior a la reducción gradual de Prednisona para lograr la remisión a las 26 semanas (68,1% frente a 67,1%) y demostró una remisión sostenida a las 52 semanas (61,4% frente a 52,4%), los pacientes que recibieron Tavneos también experimentaron una reducción media del 81% en la exposición a Glucocorticoides en comparación con el grupo de reducción gradual de Prednisona.

“Aunque no se demostró superioridad en la semana 52 en el grupo de Tavneos frente al grupo de reducción gradual de Prednisona, a diferencia del análisis original, los resultados generales se mantuvieron similares a los resultados originales del ensayo ADVOCATE, con un efecto del tratamiento que favoreció a Tavneos para lograr una remisión sostenida,” declaró Amgen; la compañía también señaló un Meta-análisis de 71 estudios en condiciones reales, que reportaron tasas de remisión del 87% a los seis meses y del 93% a los doce meses, con una tasa de recaída del 7% al año, según Amgen, en estos estudios, solo el 36% de los pacientes seguían recibiendo Glucocorticoides tanto a los seis como a los doce meses, la función renal también mejoró y el 66% de los pacientes que habían necesitado diálisis pudieron suspenderla, añadió.

En cuanto a la seguridad, el 11% de los pacientes experimentaron algún tipo de toxicidad hepática (según 32 estudios, que abarcaron a 2206 pacientes), el 7% presentó toxicidad hepática grave (10 estudios; 1239 pacientes) y el 7% desarrolló infecciones graves (28 estudios; 1986 pacientes), las tasas de toxicidad hepática fueron notablemente más altas en las cohortes japonesas, lo que, según Amgen, subraya la necesidad de un seguimiento continuo de la función hepática. “Tavneos debe evaluarse desde todos los ángulos relevantes: reevaluación independiente de los resultados primarios del estudio ADVOCATE, evidencia del mundo real, datos de seguridad posteriores a la comercialización, necesidades del paciente y criterio médico, según todo este análisis, la evidencia respalda la confianza continua en Tavneos.” declaró la compañía.

https://firstwordpharma.com/story/7774685, Publicado 27 de Julio 2026