Ultomiris de AstraZeneca reduce la proteinuria en un estudio de fase avanzada sobre Nefropatía por IgA.

AstraZeneca anunció el martes que un estudio de fase III de Ultomiris (Ravulizumab) en adultos con Nefropatía por IgA (IgAN) alcanzó su objetivo primario, lo que permite solicitar la autorización de comercialización de este inhibidor del complemento C5 de acción prolongada para esta indicación. "Estos datos positivos demuestran que la inhibición del complemento C5 con Ultomiris produce una reducción rápida y clínicamente significativa de la proteinuria a partir de la semana 10 y subraya su potencial como tratamiento modificador de la enfermedad en la IgAN", declaró Marc Dunoyer, Director Ejecutivo de Alexion, la unidad de enfermedades raras de AstraZeneca.

El ensayo I CAN aleatorizó a unos 510 adultos con IgAN con riesgo de progresión de la enfermedad para recibir Ultomiris o placebo, administrados por vía intravenosa durante un total de 106 semanas, los criterios de valoración principales son el cambio con respecto al valor basal de la proteinuria, según la relación Proteína/Creatinina en orina de 24 horas en la semana 34, y el cambio con respecto al valor basal de la tasa de Filtración Glomerular Estimada en la semana 106.

En un análisis intermedio preespecificado, Ultomiris demostró una reducción estadísticamente significativa y clínicamente relevante de la proteinuria en la semana 34 en comparación con placebo, según AstraZeneca, el criterio de valoración de la TFGe se evaluará en un análisis posterior.

“Los resultados intermedios del estudio I CAN demuestran que el bloqueo de la activación del complemento terminal, un factor clave de la inflamación renal en la Nefropatía por IgA, con Ultomiris podría desempeñar un papel prometedor en la reducción de la proteinuria,” afirmó el investigador del ensayo, Jonathan Barratt. “Esperamos comprender el impacto clínico completo de Ultomiris en el tratamiento de esta enfermedad tras la finalización del estudio a los dos años.”

Mientras tanto, el perfil de seguridad del fármaco en el ensayo fue consistente con su perfil conocido y no se identificaron nuevos problemas de seguridad; Ultomiris está actualmente aprobado en varios mercados para el tratamiento de la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna, el Síndrome Urémico Hemolítico Atípico, la Miastenia Gravis Generalizada y el trastorno del espectro de la Neuromielitis Óptica, el producto generó ventas por valor de $4,7 Billones de Dólares en 2025, un 20% más que el año anterior.

https://firstwordpharma.com/story/7191465, Publicado 21 de Abril 2026