UCB considera una tercera indicación para Fintepla en el tratamiento de convulsiones tras el éxito en la fase final.

UCB anunció el lunes que un estudio en fase final que evalúa el tratamiento adyuvante con Fintepla (Fenfluramina) en pacientes con trastorno por deficiencia de CDKL5, una Encefalopatía Epiléptica y del desarrollo Ultrarrara, cumplió sus criterios de valoración primarios y secundarios clave, demostrando reducciones significativas en la frecuencia de las convulsiones.

Los datos presentados en la reunión de la Sociedad Americana de Epilepsia respaldan la posible expansión de la etiqueta del Anti-convulsivo oral para una tercera indicación, y la compañía planea presentar próximamente las solicitudes de comercialización. Fintepla — obtenido a través de la adquisición de Zogenix por parte de UCB en 2022 ha sido aprobada en EE.UU., la UE y Japón para el tratamiento de las convulsiones asociadas a los síndromes de Dravet y Lennox-Gastaut en pacientes de 2 años o más, generalmente como terapia complementaria.

El estudio de fase III GEMZ aleatorizó a 86 niños y adultos de entre 1 y 35 años con TDC y convulsiones no controladas para recibir Fintepla o placebo, los resultados preliminares mostraron que se cumplió el objetivo principal del ensayo: los pacientes que recibieron Fintepla lograron una reducción media del 47,6% en la frecuencia contable de convulsiones motoras con respecto al inicio, en comparación con el 2,8% con placebo, lo que se traduce en una reducción media estimada del 52,7% entre los grupos durante el período de titulación y mantenimiento de 14 semanas.

Además, se alcanzaron los criterios de valoración secundarios clave del ensayo, incluyendo mejoras clínicamente significativas en la escala de Impresión Clínica Global-Mejora, donde los investigadores calificaron al 38,1 % de los receptores de Fintepla como "muy mejorados" o "muy mejorados;” mucho mejoró en comparación con el 6,8% del grupo placebo, los cuidadores informaron tasas de mejoría aún mayores, del 53,7% frente al 2,3% del grupo placebo, además, el 45,2% de los pacientes tratados con Fintepla logró una reducción del CMSF ≥50 % en la semana 14, frente al 4,5% del grupo placebo, la compañía también observó que la mayoría de los pacientes tratados con Fintepla experimentaron un aumento en los días sin convulsiones, con una media de >6 días adicionales al mes en comparación con el grupo placebo, mientras tanto, la seguridad de Fintepla se mantuvo consistente con su perfil conocido en las indicaciones aprobadas, sin que se hayan reportado casos de Cardiopatía Valvular ni Hipertensión Arterial Pulmonar.

UCB continúa evaluando el fármaco en una fase de extensión a largo plazo de GEMZ para establecer con mayor precisión su seguridad y tolerabilidad.

https://firstwordpharma.com/story/6730925, Publicado 08 de Diciembre 2025