Sanofi se adjudica la adquisición de Inhibrx.

La ​​inversión de $1,7 Billones de Dólares que realizó Sanofi el año pasado para adquirir Inhibrx y su tratamiento experimental para la deficiencia de Alfa-1 Antitripsina parece una buena apuesta después de que la farmacéutica francesa informara el Miércoles que Efdoralprin Alfa superó con éxito un ensayo de fase II.

La proteína de fusión AAT-Fc, diseñada para una dosificación menos frecuente que los regímenes semanales de tratamiento estándar actuales, actúa inhibiendo la Elastasa de los Neutrófilos, una enzima que causa daño al tejido pulmonar en pacientes con enfermedades genéticas raras.

En el estudio de fase II ElevAATe, 97 pacientes fueron aleatorizados para recibir Endosalpinx Alfa cada tres o cuatro semanas, o un tratamiento de aumento plasmático estándarl.

Sanofi afirmó que ambas pautas posológicas de la proteína de fusión cumplieron con el criterio de valoración principal de ElevAATe, el cambio medio en las concentraciones promedio de AAT funcional, así como con varios criterios de valoración secundarios clave.

En la semana 32, los pacientes que tomaban Efdoralprin Alfa experimentaron un aumento medio estadísticamente significativo mayor en los niveles de fAAT funcional dentro del rango normal, medidos mediante concentraciones mínimas en estado estacionario, en comparación con el fármaco de comparación.

Además, las dos pautas posológicas del candidato condujeron a un aumento medio superior en la concentración promedio de fAAT, así como a un mayor porcentaje de días por encima del límite inferior del rango normal de fAAT, en comparación con la terapia semanal estándar.

Según Sanofi, la proteína de fusión fue bien tolerada con un perfil de seguridad similar al de la terapia plasmática, lograr niveles de fAAT más altos que con el tratamiento estándar, y con dosis menos frecuentes, "Es particularmente significativo, ya que mantener los niveles de proteína protectora es fundamental para el manejo pulmonar del AATD", afirmó Christopher Corsico, Director Global de Desarrollo de Sanofi; los resultados de ElevAATe representan el potencial de Efdoralprin Alfa para convertirse en una opción terapéutica recombinante restauradora para la comunidad con AATD".

La farmacéutica francesa planea presentar los resultados de ElevAATe en un próximo Congreso Médico y colaborará con los organismos reguladores globales en los próximos pasos para Efdoralprin Alfa.

https://firstwordpharma.com/story/6387965, Publicado 25 de Octubre 2025