Merck KGaA recibió la designación de vía rápida de la FDA para su fármaco contra la Miastenia Gravis Generalizada.

Merck KGaA ha recibido la designación de vía rápida de la FDA estadounidense para su tratamiento farmacológico contra la Miastenia Gravis Generalizada, los tratamientos actuales para la MGg tienen una eficacia limitada y las cápsulas de Cladribina de Merck podrían convertirse en el primer tratamiento oral para la MGg, de aprobarse.

La MGg es un trastorno Neuromuscular auto-inmune poco común que se caracteriza por debilidad muscular grave. Puede afectar cualquier parte del cuerpo, pero a menudo se presenta en los músculos voluntarios que controlan los ojos, los párpados, la cara y la boca, puede causar dificultad para moverse, masticar, tragar y, en ocasiones, incluso para respirar, la cladribina está diseñada para actuar selectivamente sobre las Células B y T, que se cree que contribuyen a la producción de autoanticuerpos dañinos, causando inflamación y daño a la unión Neuromuscular, las cápsulas de cladribina se están estudiando actualmente en el ensayo global de fase 3 MyClad, como parte del ensayo MyClad, Merck KGaA formó un Concejo de pacientes y colabora con más de 20 grupos de apoyo a pacientes con MG en todo el mundo.

"La designación de vía rápida de la FDA, junto con la designación de medicamento huérfano, confirma la necesidad de más tratamientos para la comunidad con MGg", declaró David Weinreich, Director Global de Investigación y Desarrollo y Director Médico del Área de Salud de Merck. "El conocimiento de los pacientes seguirá siendo fundamental para garantizar que satisfagamos sus necesidades y ofrezcamos innovación terapéutica para este trastorno neuromuscular auto-inmune crónico y poco común".

La FDA también otorgó la designación de medicamento huérfano a las cápsulas de Cladribina en junio de 2023, un estatus especial que se otorga a los medicamentos que tratan enfermedades muy raras, el programa Fast Track de la FDA está diseñado para priorizar y acelerar el desarrollo de tratamientos para afecciones con una alta necesidad insatisfecha; Merck anunciará los resultados del ensayo MyClad una vez finalizado, además del ensayo MyClad, Merck también se ha asociado con la empresa fabricante de equipos médicos Ad Scientiam para lanzar un estudio prospectivo relacionado con la gMG, el estudio investigará las posibles aplicaciones de tecnologías portátiles, pruebas basadas en teléfonos inteligentes y resultados electrónicos informados por los pacientes en el manejo de la gMG.

https://pmlive.com/pharma_news/merck-kgaa-given-fda-fast-track-designation-for-generalised-myasthenia-gravis-drug, Publicado 25 de Noviembre 2025