Lilly cierra un acuerdo de edición genética de Recombinasas por $1,1 Billones de Dólares para la pérdida auditiva.

Lilly ha incorporado otra herramienta genética a su arsenal para la pérdida auditiva, firmando un acuerdo de investigación y licencia con Seamless Therapeutics para desarrollar tratamientos de edición genética dirigidos a formas hereditarias de sordera, el acuerdo incorpora la tecnología de recombinasas programables de esta última a la creciente cartera de tratamientos para la pérdida auditiva de Lilly.

Las enzimas recombinasas se han utilizado durante mucho tiempo en investigación, pero hasta hace poco se consideraban inadecuadas como terapias porque no se podían programar para actuar en nuevos objetivos; Seamless afirmó que su plataforma diseña recombinasas que pueden insertar, intercambiar, invertir y escindir con precisión grandes fragmentos de ADN en cualquier secuencia génica objetivo del genoma, sin depender del mecanismo natural de reparación del ADN de la célula.

"Las células del oído interno están completamente diferenciadas, lo que significa que no se dividen", declaró Albert Seymour, Director Ejecutivo de Seamless, "En estos casos, es necesario utilizar un enfoque de integración de ADN que permita la edición en ausencia de los mecanismos celulares de reparación del ADN necesarios para una integración precisa.”

La administración se presenta como otra ventaja, Seymour explicó que las recombinasas de Seamless son lo suficientemente pequeñas como para caber en un solo vector AAV junto con el donante de ADN necesario para la integración, y señaló que "la mayoría de las demás herramientas de edición son demasiado grandes, especialmente si se necesita una plantilla de ADN para la corrección.” Por otro lado, la edición basada en recombinasas también es "100% Predecible", añadió, algo que la compañía ha "Demostrado con nuestros propios datos, así como con la amplia evidencia disponible sobre esta clase de enzimas durante más de 30 años de uso en investigación". Seamless, que se lanzó en 2023 con una financiación inicial de $12,5 Millones de Dólares, programará recombinasas específicas diseñadas para corregir mutaciones en genes seleccionados relacionados con la pérdida auditiva, Lilly tendrá una licencia exclusiva para desarrollarlas a través del desarrollo preclínico y clínico, así como para su posterior comercialización, la colaboración podría ascender a más de $1,12 Billones de Dólares en pagos iniciales, de investigación y por hitos para Seamless, sin incluir regalías.

Para Lilly, el acuerdo amplía su trayectoria plurianual en el estudio de las causas genéticas de la pérdida auditiva, adquirió Akouos por $487 Millones de Dólares en 2022, obteniendo AK-OTOF, una terapia génica basada en AAV diseñada para restaurar la audición en pacientes con mutaciones en el gen de la otoferlina, los primeros datos clínicos publicados en 2024 mostraron que la terapia restauró la audición en un niño nacido con sordera congénita.

Seymour afirmó que la alianza con Lilly cumple una doble función para Seamless; ofrece la validación de un importante socio farmacéutico y, al mismo tiempo, abre la puerta a aplicaciones más allá de la cartera interna de la empresa biotecnológica con sede en Dresden. "Nuestra cartera propia se centra en trastornos metabólicos genéticos, y nuestro programa principal avanza a través de estudios in vivo hacia estudios pioneros en humanos, paralelamente, podemos aprovechar las alianzas para demostrar el amplio potencial de nuestra plataforma para modificar la enfermedad en otras indicaciones".

https://firstwordpharma.com/story/7085058, Publicaso 28 de Enero 2026