La FDA aprueba Imaavy, de J&J, como primer tratamiento para un trastorno sanguíneo poco frecuente.

Imaavy (Nipocalimab-Aahu), de Johnson & Johnson, obtuvo el lunes su segunda aprobación de la FDA, recibiendo luz verde para el tratamiento de la Anemia Hemolítica auto-inmune por anticuerpos calientes (wAIHA) en pacientes a partir de los 12 años, que están tomando o han tomado previamente corticosteroides.

El bloqueador de FcRn es el primer tratamiento autorizado en EE.UU. para esta enfermedad sanguínea rara, en las personas con wAIHA (Anemia Hemolítica Autoinmune de Tipo Caliente), sus auto-anticuerpos atacan y destruyen los glóbulos rojos, lo que provoca anemia grave y fatiga, además de aumentar el riesgo de mortalidad, al no existir tratamientos aprobados específicamente para esta enfermedad, los pacientes han controlado históricamente sus síntomas con corticosteroides e inmunosupresores.

"Como primera terapia aprobada para la wAIHA, Imaavy tiene el potencial de redefinir el manejo de esta enfermedad, especialmente en pacientes con una enfermedad no controlada", afirmó David Lee, Director Global del Área Terapéutica de inmunología de J&J.

La autorización de la FDA llega más de un año después de que la agencia aprobara por primera vez Imaavy para la Miastenia Grave Generalizada; esta última autorización se basó en los datos del estudio de fase II/III Energy, realizado con 115 pacientes, que respaldó la solicitud de aprobación de Imaavy para la wAIHA bajo el procedimiento de revisión prioritaria, el ensayo evaluó si los pacientes tratados con Imaavy lograban una respuesta duradera de Hemoglobina —definida como una concentración de Hb ≥10 g/dL y un aumento respecto al valor basal de Hb ≥2 g/dL durante al menos 28 días— sin necesidad de terapia de rescate, los resultados mostraron que los pacientes que recibieron una dosis intravenosa de 30 mg/kg de Imaavy cada cuatro semanas lograron un aumento medio de 1 g/dL en la Hb en la primera semana, mientras que no se observaron cambios en el grupo placebo, en general, aproximadamente el triple de pacientes tratados con el bloqueador de FcRn alcanzaron niveles duraderos de Hb en comparación con el grupo placebo a las 24 semanas, además de reportar menos fatiga.

J&J señaló que el perfil de seguridad de Imaavy en el estudio Energy fue coherente con los hallazgos observados en la gMG, las reacciones adversas más frecuentes, que afectaron al 10% o más de los pacientes, fueron Edema Periférico, Diarrea y Fiebre; "Sus niveles de glóbulos rojos aumentaron y se mantuvieron elevados", comentó David Kuter, Médico del Massachusetts General Hospital, refiriéndose a los participantes del ensayo Energy. "Para los pacientes, esta aprobación significa que ahora disponen de una terapia con un perfil de seguridad demostrado que actúa contra los autoanticuerpos causantes de la wAIHA".

https://firstwordpharma.com/story/7912897, Publicado 25 de Agosto 2026