El Asedebart de Lundbeck recibe la designación de medicamento huérfano de la CE para el síndrome de Cushing.

El Asedebart es un anticuerpo monoclonal humanizado anti-ACTH que bloquea la unión de la ACTH al receptor de Melanocortina 2, el Síndrome de Cushing de origen endógeno es una enfermedad endocrina rara causada, en la mayoría de los casos, por una producción excesiva de ACTH.

La Comisión Europea ha concedido la designación de medicamento huérfano al Asedebart (Lu AG13909), un anticuerpo monoclonal en fase de investigación de Lundbeck, para el tratamiento del Síndrome de Cushing de origen endógeno, esta categoría regulatoria está destinada a terapias dirigidas a enfermedades raras, potencialmente mortales o crónicamente debilitantes.

El síndrome de Cushing de origen endógeno es una enfermedad endocrina rara causada, en la mayoría de los casos, por una producción excesiva de hormona adrenocorticotropa.

A menudo se debe a un tumor Hipofisario —conocido como enfermedad de Cushing— o, con menor frecuencia, a tumores Ectópicos Secretores de ACTH, los niveles elevados de ACTH provocan un aumento en la producción de hormonas esteroideas, particularmente cortisol, lo que conlleva una importante carga de enfermedad caracterizada por complicaciones metabólicas, cardiovasculares y neuropsiquiátricas, las terapias médicas existentes para el síndrome de Cushing pueden ayudar a controlar los niveles de Cortisol; sin embargo, el control de la enfermedad suele ser difícil y los tratamientos actuales pueden presentar limitaciones en cuanto a eficacia, seguridad y tolerabilidad.

El Asedebart, desarrollado por Lundbeck, es un anticuerpo monoclonal humanizado anti-ACTH que bloquea la unión de la ACTH al receptor de melanocortina 2 en las glándulas suprarrenales, esto inhibe la vía de señalización hormonal y reduce la secreción de glucocorticoides, mineralocorticoides y andrógenos.

Se está investigando este mecanismo en ensayos de prueba de concepto en curso con pacientes que padecen enfermedad de Cushing e Hiperplasia Suprarrenal Congénita clásica, con el fin de evaluar su seguridad y eficacia.

Johan Luthman, Vicepresidente Ejecutivo de Investigación y Desarrollo de Lundbeck, declaró: “La designación de medicamento huérfano en la Unión Europea supone un reconocimiento importante tanto de la necesidad no cubierta en el Síndrome de Cushing como del fundamento científico que respalda al Asedebart.

“El programa del Asedebart es un buen ejemplo del tipo de programas basados ​​en mecanismos dirigidos sólidos que nos gusta impulsar en Lundbeck.” La designación de medicamento huérfano para Asedebart en el tratamiento del síndrome de Cushing constituye otro ejemplo de una cartera de innovaciones revolucionarias en el ámbito de los trastornos neuroendocrinos y las enfermedades raras, área en la que varios programas han obtenido diversas designaciones regulatorias especiales en los últimos años.

Asedebart ya había recibido anteriormente la designación de medicamento huérfano para la hiperplasia suprarrenal congénita clásica en la UE, EE.UU. y Japón, así como para tratar la Enfermedad de Cushing en Japón.

Asedebart sigue siendo un producto en fase de investigación y no cuenta con autorización de comercialización en ningún país.

https://www.pharmaceutical-technology.com/news/lundbecks-asedebart-ec-orphan-designation/?cf-view, Publicado 25 de Agosto 2026