Kygevi de UCB recibe una opinión positiva del CHMP para la deficiencia de Timidina Quinasa 2.

UCB ha anunciado que su Kygevi (Doxecitina y Doxribtimina) ha recibido un dictamen positivo del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos para el tratamiento de la deficiencia de Timidina Quinasa 2 (TK2d) en adultos y niños con inicio de los síntomas a los 12 años o antes.

El dictamen positivo recomienda la concesión de la autorización de comercialización de Kygevi en circunstancias excepcionales, esta autorización podrá concederse en casos en los que la rareza de la enfermedad o la dificultad para estudiarla impidan la recopilación de información completa sobre el tratamiento, se espera que la Comisión Europea emita la decisión final sobre Kygevi a finales de 2026.

El Dictamen positivo del CHMP se basa en dos estudios del tratamiento, los estudios evaluaron el efecto de Kygevi en la supervivencia, así como en resultados funcionales como la capacidad motora y la necesidad de soporte ventilatorio y alimentario, los efectos secundarios más frecuentes de Kygevi fueron trastornos gastrointestinales, la TK2d es una enfermedad Mitocondrial Genética extremadamente rara que causa debilidad muscular grave y progresiva, puede afectar actividades como caminar, comer y respirar, los pacientes que presentan síntomas a los 12 años o antes tienen un alto riesgo de muerte prematura, que suele ocurrir en los tres años siguientes a la aparición de los síntomas.

Se estima que hay 1,64 casos de TK2d por millón de personas en todo el mundo, aparte de los cuidados paliativos, actualmente no existe un tratamiento aprobado para la enfermedad en Europa, el programa PRIority Medicines (PRIME) de la EMA, que ofrece un mayor apoyo a los medicamentos que abordan necesidades médicas no cubiertas, respaldó el desarrollo de Kygevi.

Caterina Garone, Profesora asociada de Genética Médica en la Universidad de Bolonia, Italia, afirmó: “El tratamiento con Doxecitina y Doxribtimina es un excelente ejemplo de cómo datos preclínicos sólidos pueden traducirse en un programa clínico para enfermedades ultrarraras, lo que influye en la evolución natural de un trastorno mortal como la TK2d.” Donatello Crocetta, Director Médico de UCB, añadió: “Esta opinión positiva del CHMP marca un punto de inflexión en el tratamiento de la TK2d, ofreciendo un nuevo capítulo de esperanza y un avance significativo tanto para pacientes como para familias y profesionales sanitarios.”

https://pmlive.com/pharma_news/ucbs-kygevi-receives-positive-chmp-opinion-for-thymidine-kinase-2-deficiency, Publicado 17 de Febrero 2026