Sanofi recibe buenas noticias para su inhibidor de BTK, Tolebrutinib, tras el respaldo de la UE a su aprobación.

El inhibidor oral de BTK de Sanofi, Tolebrutinib, que penetra en el cerebro, está teniendo mejor acogida entre los reguladores de la UE que en los de Europa, se espera que la Comisión Europea apruebe el fármaco en los próximos meses para el tratamiento de la Esclerosis Múltiple Secundaria Progresiva sin recaída.

La autorización prevista, tras la opinión favorable del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA, anunciada el viernes, contrasta notablemente con el rechazo de la FDA a Tolebrutinib en Diciembre, al anunciar previamente el rechazo de la agencia estadounidense, Sanofi no dio muchos detalles, limitándose a reiterar que la progresión de la discapacidad sigue siendo una gran necesidad médica no cubierta contra la Esclerosis Múltiple.

Las solicitudes de autorización de comercialización de Tolebrutinib en la U.E. y en EE.UU. se basan en el estudio de fase III HERCULES, en el que el fármaco retrasó significativamente el tiempo hasta la aparición de la progresión de la discapacidad confirmada a los seis meses en un 31% en comparación con el placebo, al anunciar su opinión favorable, la EMA también destacó que tolebrutinib se confirmó con una reducción del 38% en el número medio ajustado de lesiones hiperintensas en T2 nuevas o en aumento por año, en comparación con los pacientes que recibieron placebo.

Sin embargo, la EMA también señaló que Tolebrutinib, que se comercializará como Cenrifki, puede provocar un aumento de los niveles de enzimas hepáticas, Sanofi afirmó que el estricto cumplimiento de los requisitos de monitorización hepática y el manejo inmediato de las elevaciones de las enzimas hepáticas son importantes para mitigar el riesgo de daño hepático inducido por el fármaco.

Tolebrutinib obtuvo la aprobación provisional en los Emiratos Árabes Unidos el año pasado para la Esclerosis Múltiple secundaria progresiva no recurrente, mientras que las solicitudes de comercialización en otros países están en revisión.

Sin embargo, a finales de 2025, Sanofi se vio obligada a abandonar las solicitudes de aprobación regulatoria previstas para la Esclerosis Múltiple Primaria Progresiva después de que el estudio Perseus de fase III no alcanzara el objetivo principal de eficacia de retrasar la progresión de la discapacidad, este revés, junto con la postura de la FDA, llevó a la compañía a registrar recientemente un cargo por deterioro de casi $1,7 Billones de Euros.

https://firstwordpharma.com/story/7206046, Publicado el 24 de abril de 2026