La terapia celular personalizada de Aspen se acerca a una prueba crucial para el Parkinson.

Impulsada por nuevos datos de 12 meses, Aspen Neuroscience se prepara para iniciar un ensayo de fase III de su terapia celular personalizada para la enfermedad de Parkinson a finales de este año, según la compañía, los resultados del estudio Aspiro de Fase I/IIa, actualmente en curso, sobre Sasineprocel (ANPD001) mostraron beneficios sostenidos con la terapia de Células Precursoras de Neuronas Dopaminérgicas, que no requiere que los pacientes tomen medicamentos inmunosupresores.

Los resultados de ocho participantes del estudio se presentaron el miércoles en la Conferencia Internacional sobre Enfermedades de Alzheimer y Parkinson, ASPIRO está diseñado principalmente para evaluar la seguridad y la tolerabilidad, pero también realiza un seguimiento de los cambios en la función motora y la calidad de vida tras la administración intracraneal bilateral del tratamiento en el Putamen.

“Estos hallazgos respaldan nuestro enfoque de reprogramar las propias células del paciente para revertir el reloj epigenético a un estado previo a la enfermedad,” declaró la Directora Médica Revati Shreeniwas en un comunicado de la compañía.

Los datos de seis meses publicados el año pasado mostraron que la terapia fue bien tolerada y no presentó problemas de seguridad importantes, en septiembre, Aspen inició la tercera cohorte del ensayo, administrando la formulación comercial a pacientes con Parkinson.

Sasineprocel se deriva de fibroblastos de la piel, que se convierten en células madre pluripotentes inducidas (iPSC) y luego se diferencian en DANPC; cuatro pacientes recibieron 5 millones de células por hemisferio mediante un abordaje quirúrgico occipital, y los otros cuatro recibieron entre 5 y 10 millones de células por hemisferio, los resultados clínicos se evaluaron cada seis meses después del trasplante.

Al cabo de un año, Aspen informó que tanto el grupo de dosis baja como el de dosis alta mostraron mejoras numéricas en múltiples indicadores, incluyendo un aumento en el tiempo de "buena" función motora ("ON") de 2,1 a 2,4 horas en ambos grupos, respectivamente.

Además, los pacientes del grupo de dosis baja mejoraron sus puntuaciones en la escala MDS-UPDRS III ("OFF") en un promedio de 15,5 puntos, lo que se traduce en una reducción del 35,8% en la gravedad de los síntomas motores; los pacientes del grupo de dosis alta mejoraron en un promedio de 13,5 puntos, o una reducción del 29,6%; estas mejoras motoras, evaluadas por los médicos, también parecieron reflejar mejoras en el funcionamiento diario, las puntuaciones en la Parte II de la MDS-UPDRS, que mide el impacto de los síntomas motores en la vida diaria desde la perspectiva del paciente mejoraron en 5,3 puntos (31,8%) en el grupo de dosis baja y en 2,3 puntos (14%) en el grupo de dosis alta.

Los beneficios clínicos también se acompañaron de mejoras en la calidad de vida; las puntuaciones en el Cuestionario de la Enfermedad de Parkinson (PDQ-39) mejoraron un 51,6% y un 28,5% en los grupos de dosis baja y alta, respectivamente.

Los investigadores no informaron de eventos adversos quirúrgicos graves, ni discinesia grave inducida por el injerto, ni hemorragias o infartos sintomáticos, el procedimiento utiliza la administración guiada por resonancia magnética y no requiere implantes permanentes.

Aspen declaró que está manteniendo "conversaciones productivas" con la FDA sobre el diseño de su estudio de fase III. "En este momento no tenemos detalles específicos definidos formalmente", declaró un portavoz por correo electrónico, pero "basándonos en precedentes recientes, esperamos que el proceso sea sencillo y manejable".

La unidad BlueRock Therapeutics de Bayer está trabajando en una terapia celular alogénica derivada de células iPSC para la enfermedad de Parkinson llamada Bemdaneprocel, que inició el ensayo de fase III exPDite-2 el año pasado, según ClinicalTrials.gov, este estudio con 102 pacientes incluye un grupo de control con Cirugía simulada y se espera que los resultados se publiquen a principios de 2027.

El avance a la Fase III se produce tras una ronda de financiación Serie C de $115 Millones de Dólares en Noviembre pasado, que atrajo a nuevos inversores, incluida la unidad Kite de Gilead Sciences, y que contribuirá a financiar tanto el desarrollo clínico continuo como la ampliación de la producción.

https://firstwordpharma.com/story/7141431, Publicado 18 de Marzo 2026