La FDA aprueba una quinta indicación para Ultomiris, de AstraZeneca.

Alexion, la unidad de AstraZeneca especializada en enfermedades raras, informó que la FDA ha concedido la aprobación acelerada a Ultomiris (ravulizumab) para la reducción de la proteinuria en adultos con nefropatía primaria por inmunoglobulina A (NIgA) en riesgo de progresión; se trata de la quinta indicación aprobada para este fármaco.

“Al ser el primer y único inhibidor de C5 aprobado para reducir la proteinuria en adultos con NIgA, Ultomiris ofrece una nueva opción terapéutica para las personas que padecen esta grave enfermedad,” afirmó Marc Dunoyer, Director Ejecutivo de Alexion.

Esta reciente aprobación, otorgada mediante un procedimiento de revisión prioritaria, se fundamentó en los datos de un análisis intermedio preespecificado del ensayo clínico en fase avanzada I CAN, en dicho estudio, Ultomiris logró una reducción del 46,6% en la relación proteína/creatinina en orina de 24 horas respecto a los valores basales en la semana 34, frente a una reducción del 5,6% en el grupo placebo, lo que supone un efecto terapéutico notable, ajustado por placebo del 43,4%. AstraZeneca señaló que la aprobación definitiva de la FDA para esta indicación sigue supeditada a la confirmación de un beneficio clínico, en cuanto a la ralentización del deterioro de la función renal, evaluado mediante el cambio en la tasa de filtración glomerular estimada respecto al valor basal en la semana 106, según el estudio I CAN.

El panorama terapéutico de la nefropatía por IgA (IgAN) ha experimentado una gran expansión recientemente, con seis nuevas aprobaciones de la FDA en los últimos cinco años, Tarpeyo (Budesonida) de Calliditas Therapeutics, Filspari (Sparsentan) de Travere Therapeutics, Fabhalta (Iptacopan) y Vanrafia (Atrasentan) de Novartis, Voyxact (Sibeprenlimab) de Otsuka, y Trutakna (Atacicept-vymj) de Vera Therapeutics.

Por otra parte, además de la Nefropatía por IgA, Ultomiris, que alcanzó unas ventas de $4,7 Billones de Dólares el año pasado, está autorizado en EE.UU. para el tratamiento de la Hemoglobinuria Paroxística nocturna, el Síndrome Urémico Hemolítico Atípico, la Miastenia Gravis generalizada y el trastorno del espectro de la Neuromielitis Óptica, no obstante, el fármaco no alcanzó recientemente sus objetivos en un estudio en fase avanzada sobre la microangiopatía trombótica asociada al trasplante de células madre hematopoyéticas.

https://firstwordpharma.com/story/8253340, Publicado 22 de Octubre 2026