Grünenthal recibe la designación de la FDA para Tegacorat en la Distrofia Muscular de Duchenne.

Grünenthal ha recibido la designación de medicamento huérfano y de Enfermedad Pediátrica rara por parte de la FDA para Tegacorat, su compuesto en investigación de administración oral para la Distrofia Muscular de Duchenne, Tegacorat es un Agonista y Modulador Selectivo del receptor de Gluco-corticoides no Esteroideo diseñado para ofrecer una alternativa a los tratamientos estándar con Glucocorticoides, como la Prednisona, los Glucocorticoides convencionales influyen en la expresión génica a través de las vías de transrepresión y transactivación, mientras que la transrepresión está relacionada con efectos antiinflamatorios, la transactivación se asocia con efectos secundarios metabólicos y relacionados con el crecimiento, los SEGRAM buscan potenciar la actividad Anti-inflamatoria y, al mismo tiempo, reducir los efectos adversos dependientes de la dosis y la duración del tratamiento.

Aunque esto aún no se ha confirmado en ensayos clínicos, este enfoque podría permitir una dosificación más eficaz con menos efectos secundarios que los tratamientos actuales; Uli Brödl, Director Científico de Grünenthal, declaró; “Con el tratamiento estándar actual, las personas afectadas por la Distrofia Muscular de Duchenne, sus cuidadores y los médicos deben equilibrar constantemente la eficacia y la carga de efectos secundarios para lograr el objetivo fundamental de preservar la función muscular; nuestro objetivo es cubrir la necesidad de una opción terapéutica a largo plazo con una potente eficacia anti-inflamatoria, a la vez que se reducen los efectos secundarios dependientes de la dosis y la duración del tratamiento, las designaciones de medicamento huérfano y de enfermedad pediátrica rara representan un hito importante en el desarrollo de Tegacorat.”

Grünenthal está preparando un ensayo de fase 2 para investigar la Eficacia, Seguridad y Tolerabilidad de Tegacorat en la Distrofia Muscular de Duchenne, se espera que el estudio comience a finales de 2026 en centros de Estados Unidos y Europa, la Distrofia Muscular de Duchenne afecta a aproximadamente 1 de cada 5,000 niños nacidos y es causada por mutaciones en el gen de la distrofina, esta enfermedad provoca debilidad muscular progresiva que afecta la movilidad, la respiración y la función cardíaca.

Es incurable y suele causar la muerte entre los 21 y los 40 años, las opciones de tratamiento actuales, incluidos los Gluco-corticoides, pueden ralentizar el deterioro, pero se asocian con efectos secundarios importantes, como el Síndrome de Cushing, aumento de peso y cambios de comportamiento.

https://pharmatimes.com/news/grunenthal-receives-fda-designations-for-tegacorat-in-duchenne-muscular-dystrophy, Publicado 08 de Julio 2026