Uplizna de Amgen obtiene la codiciada aprobación para la Miastenia Gravis Generalizada en EE.UU.

En su segunda aprobación de la FDA este año, y la tercera en total, Uplizna (Inebilizumab-cdon) de Amgen recibió el jueves la autorización para el tratamiento de la Miastenia Gravis Generalizada.

Esta autorización permite al anticuerpo anti-CD19, que cuenta con una pauta de dosificación simplificada semestral tras una fase de carga inicial de dos dosis, competir con Ultomiris (Ravulizumab), inhibidor del complemento C5 de acción prolongada, de AstraZeneca, y con Vyvgart (Efgartigimod Alfa), anticuerpo anti-FcRn de Argenx.

"Al actuar selectivamente sobre las células B CD19 positivas, Uplizna ofrece un nuevo enfoque terapéutico que aborda la causa biológica de la enfermedad", declaró Jay Bradner, Director de Investigación y Desarrollo de Amgen, en un comunicado de la compañía. Uplizna se administra cómodamente dos veces al año y ofrece una eficacia duradera, ayudando a las personas a controlar los síntomas debilitantes que pueden afectar sus funciones diarias, como dificultad para respirar, hablar y ver.

Uplizna fue aprobado específicamente para adultos con gMG que presentan anticuerpos antirreceptor de Acetilcolina y Antitirosina Quinasa Músculo-Específicos, inicialmente autorizado para el tratamiento de adultos con trastorno del espectro de la Neuromielitis Óptica AQP4-IgG+ en 2020, el anticuerpo también obtuvo una expansión de la autorización de comercialización en EE.UU. en abril para la enfermedad relacionada con IgG4, la última aprobación de la FDA para Uplizna se deriva del ensayo MINT de fase III, en el que demostró mejoras de eficacia lentas pero constantes; Amgen informó que en la semana 26, tras dos dosis de Uplizna, los pacientes lograron una mejora ajustada al placebo de -1,9 puntos en la puntuación de las Actividades de la Vida Diaria de Miastenia Gravis, cumpliendo así el criterio de valoración principal.

Este beneficio continuó aumentando, después de un año, el anticuerpo mostró una diferencia de -2,8 puntos frente a placebo en la puntuación de AVD-MG, además, el 72,3% de los pacientes tratados con Uplizna experimentaron una mejora de ≥3 puntos en la puntuación de las AVD-MG, en comparación con el 45,2% del grupo placebo, de igual manera, el 69,2% de los pacientes tratados con Uplizna mejoraron ≥3 puntos en la puntuación de la Miastenia Gravis Cuantitativa, frente al 41,8% del grupo placebo, las reacciones adversas más frecuentes fueron cefalea y efectos secundarios relacionados con la infusión.

https://firstwordpharma.com/story/6741096, Publicado 12 de Diciembre 2025