UCB informa del éxito del estudio de fase 3 para la Fenfluramina.

UCB ha anunciado que su ensayo de fase 3, que evalúa la Fenfluramina en el trastorno por deficiencia de CDKL5, alcanzó sus criterios de valoración principal y secundarios clave.

El estudio evaluó a 87 niños y adultos de entre 1 y 35 años con convulsiones no controladas asociadas a la Encefalopatía Epiléptica, se evaluó la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de la Fenfluramina como tratamiento adyuvante durante un período controlado de dosis fija.

La Encefalopatía Epiléptica es una enfermedad Ultrarrara que se caracteriza por epilepsia de inicio temprano y retrasos graves en el Neurodesarrollo, incluyendo discapacidades Intelectuales, Visuales y del Sueño.

Fiona du Monceau, Vicepresidenta Ejecutiva de Evidencia del Paciente en UCB, afirmó: “Estos resultados abren el camino para un progreso terapéutico significativo y representan un hito importante en la misión de UCB de brindar innovación significativa a las personas y familias afectadas por Encefalopatías Epilépticas y del desarrollo.”

La enfermedad está causada por mutaciones en el gen CDKL5 del Cromosoma X, se estima que se presenta en 1 de cada 40.000 a 60.000 nacimientos, y suele comenzar dentro de las seis semanas de vida.

La medición principal del ensayo se basó en la mediana del cambio porcentual en la frecuencia contable de convulsiones motoras durante la fase de ajuste de dosis y mantenimiento, UCB observó que la Fenfluramina fue, en general, bien tolerada en este estudio, lo que coincide con su perfil de seguridad establecido en ensayos previos centrados en los síndromes de Dravet y Lennox-Gastaut.

La compañía también está llevando a cabo una extensión abierta a largo plazo para evaluar la seguridad y la tolerabilidad durante 52 semanas.

La Fenfluramina ya está autorizada en la Unión Europea y en EE.UU. para tratar las convulsiones asociadas con los Síndromes de Dravet y Lennox-Gastaut, sin embargo, aún no ha sido aprobada para tratar la Encefalopatía Epiléptica.

UCB planea presentar estos resultados para su aprobación regulatoria con el fin de ofrecer una opción de tratamiento muy necesaria para las personas afectadas por la enfermedad.

https://pharmatimes.com/news/ucb-reports-success-in-phase-3-study-of-fenfluramine-for-cdd/, Publicado 30 de Junio 2025