Roche suspende algunos envíos de Elevidys para tatar la Distrofia Muscular de Duchenne.

Roche confirmó que está suspendiendo cualquier nuevo pedido de Elevidys (Delandistrógeno Moxeparvovec) para pacientes ambulatorios con Distrofia Muscular de Duchenne en los mercados que citan a la FDA como base para su aprobación local, esta medida se produce después de que Sarepta Therapeutics, el desarrollador de la terapia génica, tomara medidas similares en EE.UU. para pacientes ambulatorios y no ambulatorios, en medio de la presión de la FDA; además de EE.UU., donde Sarepta comercializa Elevidys, Roche ha obtenido la aprobación de la terapia génica en ocho países, entre ellos Baréin, Brasil, Israel, Japón, Kuwait, Omán, Catar y Emiratos Árabes Unidos.

Junto con la «pausa voluntaria y temporal» de Roche en algunos de estos mercados, el uso de Elevidys también se suspenderá en países con programas de Suministro a Pacientes Designados; la pausa en los envíos de Sarepta, que entró en vigor el martes, se produce días después de que la compañía desafiara una solicitud informal de la FDA para detener por completo la distribución de Elevidys debido a preocupaciones sobre su seguridad.

En una declaración, Roche afirmó: “Hasta la fecha, aproximadamente 760 pacientes ambulatorios con Distrofia Muscular Duchenne, que han recibido tratamiento con Elevidys en entornos clínicos y de práctica clínica, y no se han registrado fallecimientos relacionados con el tratamiento.”

La compañía añadió que sigue creyendo que el perfil beneficio-riesgo de Elevidys es positivo en la población de pacientes ambulatorios, por lo tanto, en los países que no consultan a la FDA para su aprobación y donde Elevidys está autorizado, continuará suministrando y distribuyendo la terapia génica para el tratamiento de pacientes ambulatorios, en consulta con las autoridades reguladoras locales.

Actualmente se está revisando una solicitud de comercialización de Elevidys en Europa, y Roche ha confirmado que la terapia génica se debatirá en la reunión de esta semana del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos.

https://firstwordpharma.com/story/5983147, Publicado 23 de Julio 2025