Pfizer obtiene la aprobación de la FDA para la ampliación del uso pediátrico del tratamiento para la hemofilia Hympavzi.

La FDA ha ampliado la aprobación del medicamento para la Hemofilia Hympavzi de Pfizer, ahora estará disponible para una población de pacientes más joven y más amplia; la FDA ha ampliado la indicación del medicamento subcutáneo para la hemofilia Hympavzi de Pfizer, incluyendo ahora a pacientes de 6 años o más con Hemofilia A o B.

Este inhibidor de la vía del factor tisular fue aprobado inicialmente en octubre de 2024 para personas de 12 años o más con Hemofilia A o B que no han desarrollado los anticuerpos, también conocidos como inhibidores, producidos por el sistema inmunitario que bloquean o destruyen los medicamentos del factor de coagulación administrados por vía intravenosa, la nueva ampliación cubre a todos los pacientes de 6 años o más, independientemente de si presentan inhibidores o no, esta nueva aprobación también permite el acceso al tratamiento a personas de 12 años o más que sí los han desarrollado.

Hympavzi, el primer medicamento para tratar la Hemofilia administrado mediante una pluma autoinyectora precargada, se administra semanalmente y se utiliza como profiláctico para reducir el riesgo de los dolorosos episodios de sangrado que acompañan a esta enfermedad.

“Para los niños que sufren episodios de sangrado desde temprana edad y para las personas con Hemofilia que desarrollan inhibidores, las opciones de tratamiento han sido limitadas y a menudo engorrosas,” declaró el Dr. Guy Young, Director del Centro de Hemostasia y Trombosis del Hospital Infantil de Los Ángeles, en un comunicado, Hympavzi ofrece control con “Un nivel de simplicidad que esta comunidad necesitaba desde hace tiempo.” añadió Young.

La hemofilia, que impide la coagulación sanguínea adecuada y puede incluir sangrado doloroso en las articulaciones, afecta a más de 800.000 personas en todo el mundo, según Pfizer, las articulaciones de los niños tienen cartílago y hueso en crecimiento, lo que las hace particularmente susceptibles al daño causado por los episodios de sangrado, agregó la compañía, los anticuerpos inhibidores se desarrollan en aproximadamente el 20% de las personas con Hemofilia A y en el 3% de las personas con Hemofilia B, y se asocian a un mayor riesgo de hemorragias incontroladas, las terapias de reemplazo de factores pueden volverse ineficaces en quienes presentan inhibidores.

El ensayo Basis de fase 3 respaldó la aprobación de Hympavzi como tratamiento para personas de 12 años o más con inhibidores, demostrando una reducción del 93% en la tasa anualizada de hemorragias tras el cambio de tratamiento, en el ensayo Basis Kids de fase 3, que incluyó a pacientes de 6 a 17 años, las tasas anualizadas de hemorragias también se redujeron significativamente tanto en quienes presentaban inhibidores como en quienes no, el evento principal que reúne a más de 3,000 líderes de la industria farmacéutica de los ámbitos de Marketing, Asuntos Médicos, Relaciones Públicas, Comunicación, y  Comercialización.

Hympavzi fue uno de los dos tratamientos para tratar la Hemofilia que Pfizer aprobó en 2024, el otro fue Beqvev, una terapia génica para tratar la Hemofilia B, cuyo precio era de $3,5 Millones de Dólares y que se retiró del mercado en febrero del año pasado tras no generar suficiente interés entre pacientes y médicos.

Hemlibra, de Roche, es el medicamento de marca para tratar la Hemofilia más vendido del mercado, con ventas de $4,5 Billones de Francos Suizos el año pasado, está indicado para personas con Hemofilia A; Alhemo, de Novo Nordisk, un medicamento subcutáneo de administración diaria para pacientes con Hemofilia A o B, fue aprobado en 2024, el año pasado, Sanofi y Alnylam obtuvieron la aprobación de la FDA para Qfitlia, que se administra por vía subcutánea cada uno o dos meses y puede ser utilizado por personas con cualquiera de los dos tipos de hemofilia, independientemente de la presencia o ausencia de inhibidores.

https://www.fiercepharma.com/pharma/pfizer-scores-fda-pediatric-expansion-hemophilia-treatment-hympavzi, Publicado 08 de Junio 2026