Novartis presenta argumentos sólidos a favor de Fabhalta en pacientes que cambian de terapias anti-C5 para tratar la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna.

Novartis reveló los resultados detallados de un tercer estudio en fase avanzada de su inhibidor del complemento oral, Fabhalta (Iptacopan), en la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna, que demuestra notables beneficios clínicos al cambiar de terapias anti-C5 a la monoterapia con Fabhalta dos veces al día, los resultados del estudio de fase IIIB Appulse-PNH, con 52 participantes y finalizado en diciembre del año pasado, mostraron que los niveles promedio de Hemoglobina aumentaron con respecto al valor basal tras 24 semanas de monoterapia con Fabhalta en pacientes con un régimen estable de terapias anti-C5 (Soliris (Eculizumab) o Ultomiris (Ravulizumab) de AstraZeneca) durante ≥6 meses antes de la selección, con una Hb basal ≥10 g/dl y sin transfusiones durante ese período.

Nuevos datos publicados el jueves, antes del Congreso de la Asociación Europea de Hematología, mostraron que el cambio de terapias anti-C5 a Fabhalta condujo a un aumento promedio de Hb de 2,01 g/dl, y el 92,7% de los pacientes alcanzó niveles normales o casi normales a las 24 semanas, cabe destacar que ningún paciente requirió transfusión durante el período del estudio, los pacientes que recibieron Fabhalta también reportaron mejoras significativas en la fatiga según las puntuaciones Facit-Fatigue para el día 168, alcanzando los niveles absolutos observados en la población general; además, el tratamiento mantuvo el control de la hemólisis intravascular al tiempo que resolvía la hemólisis extravascular, como lo demostraron los niveles sostenidos de Lactato Deshidrogenasa por debajo de 1,5 veces el límite superior de la normalidad y la reducción del recuento absoluto de reticulocitos.

En cuanto a la seguridad, el fármaco fue bien tolerado, sin nuevas señales identificadas, en consonancia con estudios previos.

https://firstwordpharma.com/story/5972269, Publicado 12 de Junio 2025