Novartis comparte resultados positivos de estudio en la fase final para Fabhalta.

Novartis ha compartido resultados positivos de un estudio de fase 3b de Fabhalta (Iptacopan) en una nueva población de pacientes con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna, un trastorno sanguíneo raro, el ensayo Appulse-PNH ha estado evaluando la administración de Fabhalta dos veces al día en adultos con HPN y niveles de Hemoglobina superiores a 10 g/dl, ampliando así la evidencia clínica del fármaco, los pacientes incluidos en el ensayo también habían cambiado de terapia anti-C5 con Eculizumab o Ravulizumab, en la HPN, una mutación adquirida provoca que los pacientes produzcan glóbulos rojos susceptibles a la destrucción prematura por parte del sistema del complemento, lo que puede provocar anemia, trombosis, fatiga y otros síntomas que pueden afectar la calidad de vida, este trastorno afecta aproximadamente a entre diez y veinte personas por millón en todo el mundo, los resultados presentados en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología de este año mostraron que, tras 24 semanas de tratamiento con Fabhalta en monoterapia, los niveles de hemoglobina mejoraron un promedio de 2,01 g/dl y la mayoría de los pacientes alcanzaron niveles normales o casi normales.

Ningún paciente requirió transfusión durante el estudio y Fabhalta se asoció con mejoras clínicamente significativas en la fatiga, los pacientes que recibieron el fármaco de Novartis también mantuvieron el control de la Hemólisis Intravascular y Resolvieron el control de la Hemólisis Extravascular.

«Los resultados positivos de Appulse-PNH refuerzan la idea de que Fabhalta puede proporcionar mejoras clínicamente significativas en la hemoglobina en pacientes con niveles basales de Hemoglobina más altos que los incluidos en ensayos previos, a la vez que ofrece una monoterapia oral», afirmó Austin Kulasekararaj, Hematólogo consultor del King’s College Hospital y del King’s College de Londres.

Fabhalta, un inhibidor oral del factor B de la vía alternativa del complemento, ya cuenta con aprobaciones para el tratamiento de adultos con HPN, el fármaco también está autorizado para tratar la Nefropatía por Inmunoglobulina A y la Glomerulopatía por complemento 3, dos enfermedades renales raras, Shreeram Aradhye, Presidente, Director Médico y de Desarrollo de Novartis, afirmó que Fabhalta es la «primera y única monoterapia oral disponible actualmente para el tratamiento de adultos con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna, independientemente de la experiencia previa con tratamientos»; junto con los resultados de Appulse-PNH, se presentaron en la EHA datos a largo plazo de pacientes inicialmente incluidos en los ensayos de fase 3 Apply-PNH y Appoint-PNH del fármaco.

“Los nuevos datos de Appulse-PNH, combinados con los hallazgos de la extensión de fase 3 de los estudios Apply-PNH y Appoint-PNH, refuerzan el perfil de eficacia y seguridad de Fabhalta, que ofrece beneficios reales a los pacientes,” afirmó Aradhye.

https://pmlive.com/pharma_news/novartis-shares-positive-late-stage-results-for-fabhalta-in-rare-blood-disorder-pnh/, Publicado 17 de Junio 2025