La apuesta de $2,25 Billones de Dólares de Lilly busca el “Santo Grial” de la Medicina Genética.

Lilly ha llegado a un acuerdo con Profluent para desarrollar recombinasas diseñadas con IA para la focalización precisa del genoma, según el Director Ejecutivo de Profluent, este enfoque podría superar una de las principales limitaciones de los medicamentos genéticos actuales: su incapacidad para abordar la amplia heterogeneidad de mutaciones que se observa entre los pacientes.

"La edición de ADN a escala de kilobases sigue siendo el “Santo Grial” de la medicina genética, declaró Ali Madani en un comunicado el martes; "Nuestro trabajo con Lilly tiene como objetivo desbloquear estas terapias que antes se consideraban imposibles".

La mayoría de las enfermedades genéticas no son causadas por una sola mutación, sino por Múltiples mutaciones diferentes dispersas en las poblaciones de pacientes, lo que dificulta el desarrollo de un tratamiento universal, la edición de ADN a gran escala, la capacidad de insertar largos segmentos de ADN, a veces genes completos, en ubicaciones precisas del genoma, podría abordar este desafío, pero sigue siendo uno de los problemas más difíciles sin resolver de la medicina genética.

La solución tradicional consiste en buscar en la naturaleza enzimas que, por casualidad, cortan el ADN en lugares útiles, aunque el proceso es lento y tiene sus limitaciones; Profluent afirma que su enfoque es diferente: en lugar de buscar enzimas, utiliza IA para diseñar enzimas personalizadas programadas para dirigirse a ubicaciones exactas en el genoma.

"Los métodos estándar de eliminación génica y edición de bases dejan categorías enteras de enfermedades fuera del alcance", declaró Hilary Eaton, Directora Comercial de Profluent, la edición de ADN a escala de kilobases es la clave para abordarlas, y los modelos generativos de Profluent, entrenados con el conjunto de datos de proteínas más grandes del mundo, que incluye la base de datos más completa de recombinasas naturales, se crearon precisamente para este problema".

Según el acuerdo, Profluent utilizará sus modelos de IA para diseñar y optimizar recombinasas para Múltiples objetivos genómicos, mientras que Lilly obtendrá una licencia exclusiva para llevar candidatos seleccionados a través del desarrollo preclínico y clínico, y potencialmente a la comercialización, el acuerdo incluye un pago inicial más financiación para la investigación, y Profluent podrá optar a hasta $2,25 Billones de dólares en regalías en hitos de desarrollo y comercialización, además de escalonadas sobre cualquier producto resultante.

Esta asociación se suma a la cartera de acuerdos de Lilly centrados en la IA, en marzo, la compañía amplió su colaboración con Insilico Medicine en una transacción valorada en aproximadamente $2,75 Billones de Dólares, que abarca la concesión de licencias y las actividades de Investigación y Desarrollo utilizando el software de IA generativa de esta última.

https://firstwordpharma.com/story/7227087, Publicado el 28 de abril de 2026