GSK cierra un acuerdo de ARN Neuro y Renal de casi $458 Millones de Dólares con CAMP4.

GSK está expandiendo su apuesta por los medicamentos basados ​​en ARN, esta vez con un acuerdo centrado en el desarrollo de Oligonucleótidos Antisentido provenientes de la plataforma de CAMP4 Therapeutics, las terapias tendrán como objetivo abordar múltiples objetivos que impulsan enfermedades Neurodegenerativas y Renales.

El acuerdo anunciado el jueves aporta $17,5 Millones de Dólares por adelantado a CAMP4 y ofrece hasta $440 Millones de Dólares en hitos de desarrollo y comercialización, además de regalías escalonadas de entre un dígito bajo y un dígito medio sobre futuras ventas.

En concreto, CAMP4 utilizará su plataforma RAP para identificar ARN reguladores que controlan la expresión de genes específicos vinculados a enfermedades, a diferencia de los enfoques que silencian genes, la estrategia de CAMP4 busca impulsar la producción de proteínas de forma específica y ajustable, dirigiéndose a los ARNm que actúan como reguladores localizados en la interfaz entre potenciadores y promotores.

CAMP4 estima que existen más de 1,200 trastornos de pérdida parcial de función Haplo-insuficientes y recesivos en los que “Un aumento moderado en la expresión de proteínas podría tener el potencial de ser clínicamente significativo.”

Como parte del acuerdo, CAMP4 realizará investigaciones para identificar y validar los principales candidatos a ASO, mientras que GSK asumirá la responsabilidad del desarrollo, la fabricación y la comercialización a nivel mundial.

Este acuerdo se suma a la lista de colaboraciones de GSK centradas en el ARN, la farmacéutica británica cerró recientemente un acuerdo de licencia por un valor de hasta $745 Millones de Dólares para los derechos del candidato a ARNi de Empirico, actualmente en fase I, para la Enfermedad Pulmonar Obstructiva Crónica, el año pasado, se asoció con Rgenta Therapeutics para desarrollar moduladores de empalme de moléculas pequeñas dirigidos al ARN para Objetivos en diversas áreas de la enfermedad, incluida la         Oncología, ese acuerdo incluyó $46 Millones de Dólares en pagos por adelantado y pagos por hitos previos a la opción, mientras que Rgenta podría obtener casi $500 Millones de Dólares por objetivo mediante el ejercicio de opciones y el cumplimiento de hitos.

Mientras tanto, CAMP4 debutó en bolsa en octubre de 2024, poco después de firmar un acuerdo de Investigación y Desarrollo con BioMarin Pharmaceutical, recientemente, CAMP4 anunció una inversión privada en inversión (PIPE) de $100 Millones de Dólares destinada a financiar el desarrollo preclínico y clínico de su programa SYNGAP1.

https://firstwordpharma.com/story/6774314, Publicado 18 de Diciembre 2025