Evrysdi de Roche obtiene la aprobación de la Comisión Europea para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal.

Los comprimidos Evrysdi (Risdiplam) de Roche han sido aprobados por la Comisión Europea para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal, según la compañía, la nueva formulación estable a temperatura ambiente de Evrysdi puede ofrecer a los pacientes mayor libertad e independencia en comparación con la solución oral disponible actualmente.

Los comprimidos de 5 mg, que pueden tragarse enteros o disueltos en agua, son aptos para pacientes de dos años o más que pesen más de 20 kg y puedan tragar sin sonda de alimentación, la formulación original seguirá estando disponible para pacientes que reciban otras dosis del fármaco y para quienes prefieran la solución oral.

La Atrofia Muscular Espinal es una enfermedad Neuromuscular grave y progresiva que afecta aproximadamente a uno de cada 10,000 bebés en todo el mundo, la enfermedad está causada por una mutación del gen SMN1, que provoca una deficiencia de la proteína SMN y puede afectar significativamente la fuerza física de los pacientes y su capacidad para caminar, comer o respirar.

Administrado diariamente en casa o fuera de ella, Evrysdi de Roche está diseñado para tratar la Atrofia Muscular Espinal aumentando y manteniendo la producción de proteína SMN en el Sistema Nervioso Central y los tejidos periféricos.

La extensión de la etiqueta convierte a Evrysdi en el primer y único comprimido aprobado en la Union Europea para la Atrofia Muscular Espinal y está respaldada por los resultados de un estudio de Bio-equivalencia que demuestra que el comprimido de 5 mg y la solución oral original proporcionaron una exposición comparable al fármaco.

Levi Garraway, Director Médico y Responsable Global de Desarrollo de Productos de Roche, afirmó que el nuevo comprimido de Evrysdi «representa un avance hacia un manejo más versátil de la Atrofia Muscular Espinal», y añadió que la «eficacia, seguridad y comodidad demostradas del fármaco han mejorado significativamente la evolución de la enfermedad en las personas con Atrofia Muscular Espinal». Nicole Gusset, Directora Ejecutiva de la Organización sin fines de lucro SMA Europe, también celebró la aprobación: “Esta es una enfermedad que requiere un control diario, y es fundamental que las personas con esta condición y sus cuidadores tengan opciones para optimizar la administración del tratamiento.”

La decisión de la Comisión Europea llega cuatro meses después de que la FDA aprobara los comprimidos Evrysdi de Roche para la misma población de pacientes.

https://pmlive.com/pharma_news/roches-evrysdi-tablets-granted-ec-approval-to-treat-spinal-muscular-atrophy/, Publicado 05 de Junio 2025