El Nanocuerpo Gefurulimab de AstraZeneca triunfa en un estudio contra la Miastenia Gravis Avanzada.

Con el objetivo de ampliar su cartera de productos para la miastenia Gravis generalizada (MGg) con anticuerpos antirreceptor de acetilcolina positivos, más allá de Soliris (Eculizumab) y Ultomiris (Ravulizumab), la unidad Alexion de AstraZeneca anunció el jueves resultados favorables de un estudio de fase avanzada del inhibidor del complemento C5, Gefurulimab, un novedoso Nanocuerpo de doble unión.

El estudio de fase III Prevail incluyó a 260 pacientes, que fueron aleatorizados para recibir Gefurulimab subcutáneo semanal o placebo durante 26 semanas, los resultados principales mostraron que Gefurulimab cumplió el criterio de valoración principal, demostrando una mejora significativa con respecto al valor inicial en la puntuación total de las actividades de la vida diaria (AVD-MG) en pacientes con Miastenia Grave, en comparación con placebo, además, el inhibidor de C5 también logró resultados secundarios clave en diversas medidas relacionadas con la enfermedad.

“Un tratamiento autoadministrado semanalmente con C, esta opción ofrecería a los pacientes mayor comodidad e independencia en el manejo de su condición, permitiéndoles tener más control sobre su terapia,” afirmó Kelly Gwathmey, investigadora principal de Prevail.

En el frente de la seguridad, Gefurulimab, también conocido como ALXN1720, fue bien tolerado sin nuevas señales, lo que coincide con estudios previos de inhibidores de C5 en gMG; AstraZeneca señaló que compartirá datos detallados con los reguladores y los presentará en una próxima conferencia médica.

https://firstwordpharma.com/story/5983517, Publicado 24 de Julio 2025