BMS obtiene la primera aprobación de la FDA para un CELMoD oral en Mieloma Múltiple.

El jueves, la FDA otorgó la aprobación acelerada a Zenbexus (Iberdomida), de Bristol Myers Squibb, para el tratamiento de determinados pacientes con Mieloma Múltiple, marcando varios hitos, este fármaco es el primero de una nueva clase de inmunomoduladores (IMiD) de última generación, denominados moduladores de la ligasa E3 de cereblón (CELMoD), en recibir el visto bueno del regulador estadounidense, concretamente, se autorizó su uso en combinación con la formulación subcutánea de Darzalex Faspro (Daratumumab e Hialuronidasa-Fihj) un anticuerpo dirigido contra CD38 de Johnson & Johnson y Dexametasona, para adultos con Mieloma Múltiple que han recibido al menos una línea de tratamiento previa, incluyendo un inhibidor del proteasoma y un agente inmunomodulador, la aprobación de Zenbexus se basó en datos del ensayo de fase II EXCALIBER-RRMM; asimismo, el anuncio realizado por BMS supuso la primera divulgación de hallazgos específicos de dicho estudio.

En septiembre, la compañía farmacéutica informó que Zenbexus había cumplido uno de sus dos objetivos principales en el ensayo EXCALIBER-RRMM al mejorar significativamente la tasa de negatividad de la enfermedad residual mínima (ERM) en comparación con un régimen que incluía Darzalex, Bortezomib y Dexametasona, aunque BMS no reveló muchos detalles, los expertos confiaban en Zenbexus debido a su potencia como CELMoD.

Ahora, BMS ha dado a conocer en qué medida el fármaco mejoró la negatividad de la ERM, con una media de seguimiento de 16 meses en el ensayo EXCALIBER-RRMM, 85 de los 207 pacientes (41%) que recibieron el régimen con Zenbexus lograron una respuesta completa con negatividad de la ERM, frente a 44 de los 213 participantes (21%) el grupo tratado con Darzalex, Bortezomib, y Dexametasona; este resultado fue estadísticamente significativo.

En cuanto a la seguridad, Zenbexus incluye una advertencia de recuadro negro por toxicidad embriofetal y tromboembolismo venoso y arterial, BMS señaló que el fármaco oral puede provocar infecciones graves, potencialmente mortales o mortales, así como Neutropenia severa; no obstante, los acontecimientos adversos más frecuentes —observados en el 20% o más de los pacientes fueron Fatiga, Dolor Musculoesquelético, neumonía, Diarrea, Disfunción Motora, Erupción Cutánea, Trastornos del Sueño e Hipogammaglobulinemia.

Se produjeron reacciones adversas mortales en 10 pacientes tratados con Zenbexus y se notificaron varios AA graves, entre ellos neumonía (26%), Infección de las Vías Respiratorias Superiores (6,4%), Segunda Neoplasia Maligna Primaria (5,9%), Neutropenia (4,9%), Neutropenia Febril (3,9%), COVID-19 (4,4%) y Sepsis (2,9%).

Según BMS, la negatividad de la enfermedad residual mínima—que mide el grado de erradicación de las células cancerosas— se considera “Una de las medidas de respuesta más profundas” contra el Mieloma Múltiple y podría predecir la supervivencia libre de progresión, el año pasado, un comité asesor de la FDA respaldó por unanimidad el uso de la ERM como marcador subrogado viable, y una encuesta posterior reveló que casi el 90% de los Oncólogos estadounidenses la consideran un predictor fiable de los resultados a largo plazo.

Además de Zenbexus, BMS tiene otro fármaco de la clase CELMoD en fase de revisión por parte de la FDA para el tratamiento del MM, con una fecha PDUFA fijada para el 13 de Mayo de 2027; asimismo, durante el congreso de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica de este año, BMS informó que la Mezigdomida logró una reducción significativa del 52% en el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en pacientes con Múltiple Mieloma en recaída o refractario.

https://firstwordpharma.com/story/7846611, Publicado 14 de Agosto 2026