AstraZeneca sufre un revés en sus esfuerzos por lograr un uso generalizado de la terapia para tratar la Hipofosfatasia.

Alexion, la unidad de enfermedades raras de AstraZeneca, anunció el martes que el programa clínico de fase III de Efzimfotasa Alfa (ALXN1850) en niños con Hipofosfatasia arrojó resultados positivos, lo que allana el camino para la presentación de solicitudes de comercialización de la terapia de reemplazo enzimático en investigación, sin embargo, un estudio en adolescentes y adultos no alcanzó los resultados esperados.

"En conjunto, estos resultados respaldan el potencial de Efzimfotasa alfa para transformar el paradigma de tratamiento para las personas que viven con esta enfermedad rara", causada por la actividad deficiente de la Enzima Fosfatasa Alcalina, afirmó Marc Dunoyer, Director Ejecutivo de Alexion.

Actualmente, la compañía comercializa la terapia de reemplazo enzimático Strensiq (Asfotasa Alfa) para la Hipofosfatasia de inicio perinatal, infantil o juvenil, que se administra tres o seis veces por semana, con Efzimfotasa Alfa —un tratamiento subcutáneo administrado cada dos semanas— Alexion espera ampliar su uso a niños mayores y adultos, con una previsión de ventas anuales máximas de entre $3 y $5 Billones de Dólares.

El programa de fase avanzada de la terapia incluyó los ensayos Mulberry y Chestnut en niños de 2 a menos de 12 años, así como el estudio Hickory en adolescentes y adultos, en los tres ensayos participaron un total combinado de 196 pacientes, los resultados del estudio Mulberry, en el que participaron pacientes pediátricos sin tratamiento previo, demostraron que la Efzimfotasa Alfa alcanzó su objetivo principal, mostrando una mejoría estadísticamente significativa y clínicamente relevante en la salud ósea con respecto al valor basal, en comparación con el placebo, según la puntuación de la Impresión Radiográfica Global de Cambio (RGI-C) en la semana 25. Alexion señaló que también se observó una mejoría estadísticamente significativa en el objetivo secundario clave de cambio con respecto al valor basal en la Puntuación de Gravedad del Raquitismo (RSS) en la semana 25, con objetivos secundarios adicionales que miden la función física y la destreza motora, lo que respalda el beneficio clínico general de la Efzimfotasa Alfa; por su parte, el estudio Chestnut incluyó pacientes pediátricos con Hipofosfatasia que habían recibido tratamiento con Strensiq (Asfotasa alfa), la terapia de reemplazo enzimático de Alexion, durante al menos seis meses antes del inicio del estudio, los resultados preliminares mostraron que el cambio a Efzimfotasa Alfa mantuvo el beneficio del tratamiento con Strensiq en la salud ósea a las 25 semanas, según lo medido por los criterios de valoración secundarios RGI-C y RSS.

El ensayo Hickory incluyó adolescentes y adultos sin tratamiento previo, siendo el criterio de valoración principal el cambio con respecto al valor basal en la prueba de caminata de seis minutos (PC6M). Alexion indicó que, si bien la Efzimfotasa Alfa mostró una mejoría numérica, no alcanzó significación estadística en la PC6M en comparación con el placebo a las 25 semanas, la compañía explicó que esta diferencia se debió principalmente a resultados mejores de lo esperado en el grupo placebo de adultos.

A pesar de los resultados mixtos, Dunoyer mantiene la confianza en las perspectivas de Efzimfotasa Alfa. “Creemos que Efzimfotasa Alfa nos brindará otra gran oportunidad para llegar a pacientes en la mayoría de los países del mundo con un producto de administración mucho más sencilla que Strensiq, la expansión regional es probablemente el principal motor de crecimiento de este producto declaró.”

https://firstwordpharma.com/story/7155840, Publicado 31 de Marzo 2026