AstraZeneca promociona los primeros datos de supervivencia de Ultomiris en niños con complicaciones postrasplante poco frecuentes.
- abeltran072
- 16 jun
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La Microangiopatía Trombótica Postransplante es un trastorno sanguíneo grave que causa coagulación y daño a los vasos sanguíneos, lo que puede dañar los órganos y, eventualmente, provocar insuficiencia orgánica y la muerte.
Ahora que Ultomiris ha igualado las indicaciones de su predecesor, Soliris, AstraZeneca está considerando nuevas vías para que el fármaco C5 destaque.
Próximamente, el inhibidor del complemento, que AZ heredó con la compra de Alexion, podría ayudar a abordar una complicación del trasplante potencialmente mortal sin necesidad de tratamientos específicos, según los primeros datos de fase 3 de un ensayo de un solo grupo publicados el fin de semana, en los resultados iniciales del estudio ALXN1210-TMA-314 en etapa avanzada, Ultomiris (Ravulizumab) ayudó a pacientes pediátricos con Microangiopatía Trombótica tras un trasplante de células madre hematopoyéticas a alcanzar una tasa de supervivencia global del 87,2% en la semana 26 del ensayo, según informó AZ en un comunicado de prensa publicado 14 de Junio.
AZ presentó los datos en la reunión de 2025 de la Asociación Europea de Hematología en Milán, Italia, la MAT-TCMH es una complicación poco frecuente y potencialmente mortal que puede presentarse tras un trasplante de células madre para el cáncer y otras enfermedades, las Microangiopatía Trombótica Postransplantes son un grupo de trastornos sanguíneos graves que causan coagulación y daño a los vasos sanguíneos, lo que puede dañar los órganos y, finalmente, provocar insuficiencia orgánica y la muerte, explicó AstraZeneca.
La Microangiopatía Trombótica Postransplante puede ser difícil de identificar, dado que sus síntomas suelen coincidir con los de otras afecciones, la complicación post-trasplante también suele ser mortal, con tasas de supervivencia general a los seis meses estimadas en tan solo el 18% en niños y el 26% en adultos, añadió AstraZeneca.
Los últimos resultados del estudio de AstraZeneca abarcaron a 41 pacientes pediátricos con Microangiopatía Trombótica Postransplante de entre 28 días y menos de 18 años, la farmacéutica británica también está estudiando Ultomiris en adultos y adolescentes con Microangiopatía Trombótica en el ensayo de fase 3 ALXN1210-TMA-313, controlado con placebo.
Al analizar más a fondo los datos pediátricos, solo el 17,1% de los pacientes alcanzó el criterio de valoración principal del ensayo: respuesta completa a la Microangiopatía Trombótica a las 26 semanas, que AstraZeneca definió como una medida compuesta de parámetros hematológicos y renales.
Mientras tanto, 29 pacientes cumplieron «al menos un criterio de respuesta a la Microangiopatía Trombótica», mientras que 22 pacientes cumplieron uno o dos criterios de respuesta, según AstraZeneca, entre estos pacientes, AZ afirmó haber observado «mejoras clínicamente significativas» en varios componentes de la respuesta a la Microangiopatía Trombótica Postransplante.
Específicamente, el 58,5% y el 53,7% de los pacientes cumplieron los criterios de respuesta predefinidos para plaquetas y el cociente proteína-creatina en orina a las 26 semanas del estudio, respectivamente, explicó AZ. Además, el 36,6% de los pacientes normalizó los niveles de la enzima Lactato Deshidrogenasa con respecto al valor inicial durante el mismo período de tratamiento.
El cuerpo libera un exceso de LDH en el torrente sanguíneo y otros fluidos corporales en respuesta a daños o lesiones tisulares, los niveles elevados de LDH, que se concentran principalmente en los músculos, el hígado y los riñones, también se asocian con múltiples afecciones más allá de la Microangiopatía Trombótica Postransplante como la enfermedad renal, la anemia y la Distrofia Muscular, según la Clínica Cleveland, en la actualidad, no existen terapias dirigidas aprobadas para abordar específicamente la Microangiopatía, declaró el Dr. Franco Locatelli, investigador del ensayo Ultomiris de AstraZeneca.
«Las tasas de respuesta y la supervivencia general observadas con Ravulizumab podrían representar un avance revolucionario en este campo, ofreciendo una opción potencialmente eficaz para estos jóvenes pacientes y sus familias», añadió.
Al reflexionar sobre los resultados y el diseño del estudio, AstraZeneca señaló que el criterio de valoración principal del ensayo, la respuesta completa a la Microangiopatía Trombótica, requería que se cumplieran simultáneamente ciertos criterios en los parámetros sanguíneos y renales en dos momentos separados por al menos 24 horas y en cualquier medición realizada entre dichas evaluaciones.
Si bien la supervivencia fue un criterio de valoración secundario en el ensayo, sigue siendo una «medida crítica del beneficio clínico» en pacientes con Microangiopatía Trombótica Postransplante, ya que la comprensión de esta complicación postrasplante continúa evolucionando, enfatizó AZ.
Ultomiris fue bien tolerado en el estudio y su seguridad estuvo a la par con el perfil registrado en ensayos previos, añadió la compañía, Ultomiris, desarrollado por Alexion como sucesor de su fármaco autoinmune Soliris, fue un factor clave en la decisión de AstraZeneca de desembolsar $39 Billones de Dólares por la farmacéutica de enfermedades raras en 2021.
Desde la adquisición, AstraZeneca ha seguido ampliando el alcance de Ultomiris para igualar el de Soliris, obteniendo recientemente la aprobación de la FDA para el trastorno del espectro de la Neuromielitis Óptica (NMOSD) el pasado marzo, con esta aprobación, Ultomiris ha absorbido con éxito todas las indicaciones de su predecesor.
AstraZeneca ya había comunicado sus expectativas de ventas de gran éxito para el fármaco de anticuerpos tanto para la Microangiopatía Trombótica como para la lesión renal aguda asociada a cirugía cardíaca, en caso de que Ultomiris finalmente obtenga la aprobación para dichas indicaciones.
Además de estos estudios, AZ también está realizando ensayos de fase intermedia con Ultomiris para la nefritis lúpica y la Nefropatía por Inmunoglobulina A.
Mientras tanto, Ultomiris continúa cosechando grandes éxitos en sus indicaciones aprobadas, durante todo 2024, las ventas del fármaco aumentaron aproximadamente un 32%, alcanzando los $3,9 Billones de Dólares.
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