AstraZeneca aporta más detalles sobre el resultado negativo previo del ensayo de fase III de Efzimfotase Alfa para tratar la Hipofosfatasia.

Alexion, la división de enfermedades raras de AstraZeneca, presentó el domingo resultados detallados de un ensayo de fase III de su terapia de reemplazo enzimático en investigación Efzimfotase Alfa en pacientes de 12 años o más con Hipofosfatasia; la compañía había anunciado a principios de este año que el estudio no había alcanzado su criterio de valoración principal.

El estudio HICKORY incluyó a 124 adolescentes y adultos con HPP sin tratamiento previo, asignados aleatoriamente a recibir dosis de Efzimfotase Alfa o placebo, administradas por vía subcutánea cada dos semanas durante 24 semanas, el objetivo principal consistía en evaluar el cambio en la distancia recorrida en la prueba de marcha de seis minutos (6MWT) en la semana 25 con respecto al valor basal.

Los resultados mostraron que, aunque Efzimfotase alfa mejoró la distancia en la 6MWT en una media de 17,05 metros frente al placebo en la semana 25 en la población general, la diferencia no fue significativa; AstraZeneca atribuyó esto en gran medida a unos resultados «Mejores de lo Esperado» en el grupo de placebo con HPP de inicio en la edad adulta.

La compañía señaló que, en un análisis “Post hoc,” el 45,2% de los pacientes tratados con Efzimfotase Alfa alcanzaron la diferencia mínima clínicamente importante en la 6MWT —definida como 43 metros en adolescentes y 31,1 metros en adultos—, frente al 30% del grupo de placebo, AstraZeneca explicó que esto se traducía en una razón de probabilidades (“Odds Ratio”) de 2,50, lo que representa una probabilidad 2,5 veces mayor de lograr una respuesta clínicamente significativa en la 6MWT.

Un criterio de valoración secundario clave, la escala de Evaluación Funcional del Tratamiento de Enfermedades Crónicas-Fatiga (FACIT-Fatigue), mostró una diferencia media nominalmente significativa de 5,74 puntos frente al placebo, mientras que otras medidas secundarias favorecieron numéricamente a Efzimfotase Alfa, además, los análisis de subgrupos mostraron una mejora nominalmente significativa y clínicamente relevante de 35,6 metros en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en adolescentes y adultos con HPP de inicio pediátrico, y una mejora de 7,41 puntos en la escala FACIT-Fatigue en aquellos con HPP de inicio en la edad adulta, estas mejoras se mantuvieron hasta la semana 49, observándose resultados similares en los pacientes que cambiaron de placebo al tratamiento activo.

Tras los resultados favorables de dos ensayos previos, Mulberry y Chestnut, dentro del programa de desarrollo en fase avanzada de Efzimfotase Alfa para la HPP, y basándose en el conjunto de datos del estudio Hickory, AstraZeneca mantiene expectativas positivas para esta terapia, que actualmente se encuentra bajo revisión prioritaria por parte de la FDA.

«El ensayo Hickory... demuestra el potencial de Efzimfotase Alfa para abordar las diversas y complejas manifestaciones clínicas de la HPP en una amplia población de pacientes, afirmó Gianluca Pirozzi, Director de Desarrollo, Asuntos Regulatorios y Seguridad de Alexion.

La compañía señaló que Efzimfotase Alfa fue, en general, bien tolerado en los tres ensayos de fase avanzada, mostrando un perfil de seguridad favorable, un análisis combinado de los estudios Mulberry y Hickory reveló una tasa anualizada de reacciones en el lugar de la inyección cinco veces menor en comparación con Strensiq (Asfotasa Alfa), la terapia de reemplazo enzimático actualmente comercializada, durante las primeras 24 semanas.

https://firstwordpharma.com/story/8203663, Publicado 12 de Octubre 2026