Alhemo de Novo Nordisk aprobado por la FDA para su uso ampliado contra la Hemofilia.

Alhemo (Concizumab-Mtci) de Novo Nordisk ha sido aprobado por la FDA para prevenir o reducir los episodios hemorrágicos en una población más amplia de pacientes con Hemofilia A y B, esta terapia ha sido autorizada para su uso como profilaxis de una dosis diaria en pacientes adultos y pediátricos mayores de 12 años con Hemofilia A o B sin inhibidores, lo que amplía su indicación para pacientes con Hemofilia A o B con inhibidores.

La Hemofilia, que afecta a aproximadamente 800.000 personas en todo el mundo, es un trastorno hemorrágico hereditario poco frecuente que afecta la capacidad del organismo para coagular la sangre, esta afección suele tratarse con infusiones intravenosas regulares de productos de reemplazo de factores de coagulación, sin embargo, algunos pacientes pueden desarrollar inhibidores como respuesta inmunitaria a los factores de coagulación presentes en estas terapias, lo que limita las opciones de tratamiento, administrado como inyección subcutánea, Alhemo de Novo es un antagonista de los inhibidores de la vía del factor tisular, diseñado para facilitar la coagulación sanguínea y prevenir hemorragias, independientemente del estado de los inhibidores.

Anna Windle, Vicepresidenta Senior de Desarrollo Clínico, Asuntos Médicos y Regulatorios de Novo Nordisk, aHfirmó: “La aprobación por parte de la FDA de una indicación ampliada para Alhemo supone un avance significativo para las personas con Hemofilia A o B sin inhibidores que buscan una nueva opción de tratamiento Profiláctico.”

La última decisión del organismo regulador sobre la terapia se basó en los resultados del ensayo Explorer8 en fase avanzada, que demostró una reducción estadísticamente significativa de la tasa anualizada de hemorragias (TAH) del 79% en pacientes con Hemofilia B sin inhibidores y del 86% en pacientes con Hemofilia A sin inhibidores, en comparación con pacientes sin profilaxis.

También se observaron reducciones notables en la media de las TAH, lo que, según Novo, “Reforzó aún más la eficacia de la profilaxis con Alhemo para reducir las hemorragias en ambos grupos de pacientes.” Allison Wheeler, Directora Científica del Centro de Trastornos de la Hemorragia de Washington, también celebró la decisión y afirmó: “Para las personas con Hemofilia, es importante realizar un seguimiento continuo y hablar sobre el control de las Hemorragias con su profesional de la salud, con esta aprobación de Alhemo para la Hemofilia A o B sin inhibidores, más personas que viven con estos trastornos sanguíneos poco frecuentes ahora cuentan con una opción de profilaxis diaria que puede ayudar a disminuir sus tasas de sangrado.”

https://pmlive.com/pharma_news/novo-nordisks-alhemo-approved-by-fda-for-expanded-haemophilia-use/, Publicado 12 de Agosto 2025