Los primeros hallazgos del CAR-T de doble objetivo de AstraZeneca muestran una tasa de respuesta global del 100% contra el Mieloma Múltiple.

Los primeros datos de un grupo reducido de pacientes sugieren que AZD0120, la terapia celular CAR-T Dual dirigida a BCMA y CD19 que AstraZeneca obtuvo mediante la adquisición de Gracell en 2023, podría ser una opción segura y eficaz para pacientes con Mieloma Múltiple en recaída o refractario.

Los hallazgos preliminares de la fase Ib del ensayo DURGA-1 de fase Ib/II se presentaron en la reunión de la Sociedad Americana de Hematología.

Al cierre de datos del 18 de julio, 12 pacientes con MMR habían recibido una infusión de AZD0120 en el nivel de dosis 1, o 1 x 10⁻¹ células/kg; 13 recibieron la dosis de nivel 2 de 3 x 10⁻¹ células/kg. Los participantes habían recibido tres o más líneas de tratamiento previas.

De 15 pacientes evaluables en cuanto a eficacia (10 con dosis 1 y 5 con dosis 2), la tasa de respuesta global fue del 100%; tres pacientes de la cohorte con dosis 1 y dos de la cohorte con dosis 2 experimentaron una respuesta completa, la media de tiempo hasta la respuesta para ambas dosis fue de 0,9 meses.

Cinco pacientes con la dosis baja y tres con la dosis alta de AZD0120 fueron evaluables para enfermedad mínima residual; todos resultaron negativos a la ERM, según la secuenciación de nueva generación.

El 64% de los pacientes presentó Síndrome de Liberación de Citocinas de cualquier grado, aunque no se registraron casos de SLC de grado 3 o superior; AstraZeneca informó que no se han registrado casos de síndrome de neurotoxicidad asociada a células efectoras inmunitarias (ICANS) ni neurotoxicidades no ICANS. Si la tendencia continúa en estudios posteriores, esto podría otorgar a AZD0120 un perfil de seguridad favorable que lo diferencie de los CAR-T aprobados actualmente.

Los principales líderes de opinión (KOL) manifestaron su entusiasmo por la plataforma de fabricación rápida FasTCAR utilizada para producir AZD0120, que podría reducir significativamente el tiempo de infusión vena a vena para los pacientes, así como por el mecanismo de doble objetivo del CAR-T, ya que podría resultar en una mayor duración de la respuesta. "El atractivo reside en que se trata de un CD19 junto con un objetivo BCMA, lo que puede abarcar una gama más amplia de mielomas y evitar la resistencia que se desarrolla cuando se ataca un solo antígeno", señaló un líder de opinión.

https://firstwordpharma.com/story/6730267, Publicado 08 de Diciembre 2025