El candidato de Sanofi para tratar el Mieloma Múltiple recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA.

La terapia en investigación de Sanofi para tratar el Mieloma Múltiple recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA para tratar a pacientes con enfermedad en recaída o refractaria.

El candidato, SAR446523, se encuentra actualmente en evaluación en un estudio clínico de fase 1 y ahora podrá beneficiarse de la designación de medicamento huérfano de la FDA, incluyendo créditos fiscales para ensayos clínicos cualificados, exención de tasas de usuario y una posible exclusividad en el mercado de siete años tras su aprobación; el MM es la segunda Neoplasia Hematológica Maligna más común, con más de 180.000 personas diagnosticadas cada año en todo el mundo, a pesar de los avances en el tratamiento, la enfermedad sigue siendo incurable y la mayoría de los pacientes acaban recayendo y dejan de responder a las terapias.

SAR446523 es un anticuerpo monoclonal basado en IgG1 diseñado para dirigirse a GPRC5D, que se expresa en gran medida en las células plasmáticas de pacientes con MM, el fármaco presenta un dominio cristalizable de fragmentos diseñado para «Mejorar la Citotoxicidad celular dependiente de anticuerpos», según Sanofi, añadiendo que este enfoque busca mejorar la eficacia del tratamiento para el Mieloma Múltiple.

Alyssa Johnsen, Jefa Global del Área terapéutica de Desarrollo de Inmunología y Oncología de Sanofi, declaró: «La designación de medicamento huérfano es un hito importante en nuestros continuos esfuerzos por desarrollar tratamientos innovadores para tratar el Mieloma Múltiple.

«Esto subraya nuestro compromiso contra el Mieloma, una enfermedad para la que hemos adquirido una sólida experiencia gracias al desarrollo de otro tratamiento de inmunoterapia ampliamente utilizado y aprobado.” Sarclisa (Isatuximab), la terapia anti-CD38 de Sanofi, ya está aprobada en EE.UU. para ciertos casos de Mieloma Múltiple en recaída o refractario, así como para pacientes recién diagnosticados que no son elegibles para un trasplante autólogo de células madre.

La compañía también está investigando una formulación subcutánea de Sarclisa, que ofrece una posible nueva opción de administración para los pacientes, el estudio IRAKLIA, en curso, ha comparado Sarclisa SC, administrado en una dosis fija con el sistema de administración corporal de Enable Injections, con dosis basadas en el peso de la formulación intravenosa (IV) aprobada del fármaco en adultos con Mieloma Múltiple en recaída o refractario que han recibido al menos una línea de tratamiento previa, incluyendo Lenalidomida y un inhibidor del proteasoma.

https://pmlive.com/pharma_news/sanofis-multiple-myeloma-candidate-granted-fda-orphan-drug-designation/, Publicado 19 de Agosto 2025