Nueva formulación de la terapia génica para la Atrofia Muscular Espinal de Novartis recibe luz verde de la FDA, con un precio de $2,59 Millones de Dólares.

La FDA aprobó el lunes una versión de dosis fija, administrada por vía intratecal, de la terapia génica para la Atrofia Muscular Espinal de Novartis, Onasemnogene Abeparvovec-Brve, aproximadamente 6,5 años después de que se diera luz verde a la infusión intravenosa original, denominada Zolgensma, esta inyección espinal única se comercializará bajo la marca Itvisma. "Tras redefinir el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal, con la primera terapia de reemplazo génico para esta compleja enfermedad, ahora podemos ayudar a abordar las necesidades no cubiertas en una población aún más amplia de pacientes con Atrofia Muscular Espinal con la aprobación de Itvisma", declaró Víctor Bultó, Presidente de Operaciones de Novartis en EE.UU., en un comunicado de la compañía, la farmacéutica prevé que Itvisma esté disponible para los pacientes estadounidenses a partir de Diciembre.

Novartis informó que Itvisma tendrá un coste de adquisición al por mayor de $2,59 Millones de Dólares, aunque señaló: "Esperamos una amplia cobertura para Itvisma y, con nuestro programa de copago, los pacientes elegibles podrían pagar tan solo 0 dólares,” cuando se lanzó en 2019, Zolgensma tenía un precio de $2,13 Millones de Dólares por una sola infusión.

Itvisma fue autorizado para niños de dos años o más, adolescentes y adultos con una mutación confirmada en el gen SMN1, una población de pacientes mucho mayor que la cubierta por la etiqueta de Zolgensma, que solo cubre a bebés menores de dos años con mutaciones Bialélicas en el gen SMN1, además, la nueva versión intratecal utiliza una dosis fija en lugar de una dosis basada en el peso; lo que Novartis considera que podría ofrecer una alternativa más segura para pacientes mayores y con mayor peso mediante una dosis única más pequeña, la aprobación de la formulación intratecal se vio impulsada por los hallazgos del estudio de fase III Steer y del ensayo abierto de fase IIIb Strength, el primer ensayo incluyó a 126 pacientes con Atrofia Muscular Espinal tipo 2 de entre 2 y 17 años que no habían recibido tratamiento y que podían sentarse, pero nunca habían caminado por sí solos. Steer cumplió su criterio de valoración principal: Itvisma logró una mejora estadísticamente significativa de 2,39 puntos en la Escala Motora Funcional de Hammersmith, expandida, en comparación con los 0,51 puntos del grupo control con placebo.

Strength evaluó a 27 pacientes de entre 2 y 17 años que habían cambiado a Itvisma desde un tratamiento rival para la Atrofia Muscular Espinal: el Oligonucleótido Antisentido Spinraza (Nusinersen) de Biogen o el modificador de fármaco pequeño Evrysdi (Risdiplam) de Roche para el empalme del pre-ARNm de SMN2, los resultados mostraron que la terapia génica intratecal ayudó a estabilizar su función motora a lo largo de un año, con un aumento de 1,05 puntos con respecto al valor inicial en la puntuación total de la HFMSE durante ese periodo.

https://firstwordpharma.com/story/6686475, Publicado 25 de Noviembre 2025