La FDA autoriza Mimrylo, de Takeda y Protagonist, como el primer Mimético de la Hepcidina para la Policitemia Vera.

El viernes, la FDA aprobó Mimrylo (Rusfertide), de Takeda y Protagonist Therapeutics, para el tratamiento de adultos con Policitemia Vera, convirtiéndolo en el primer Mimético de la Hepcidina autorizado para tratar este trastorno sanguíneo poco frecuente.

Las opciones de tratamiento actuales para la PV, como la Hidroxiurea y los interferones, así como Jakafi (Ruxolitinib) de Incyte, son "Ineficaces en la mayoría de los pacientes,” según declaró anteriormente Dinesh Patel, Presidente y Director Ejecutivo de Protagonist, históricamente, los pacientes también han dependido de las Flebotomías para mantener sus niveles de hematocrito por debajo del 45%, el umbral necesario para reducir el riesgo cardiovascular asociado a la PV, al imitar una hormona reguladora del hierro, Mimrylo está diseñado para reducir la sobreproducción de glóbulos rojos y mantener controlados los niveles de Hematocritos sin necesidad de recurrir a la Flebotomía.

Un estudio en fase avanzada demostró que Mimrylo lograba precisamente eso, el ensayo de fase III “Verify” asignó aleatoriamente a 293 pacientes dependientes de flebotomías para recibir una inyección semanal del fármaco o un placebo, entre las semanas 20 y 32 del estudio (que tuvo una duración total de 156 semanas), Mimrylo alcanzó una tasa de respuesta del 76,9% definida como la ausencia de necesidad de someterse a una flebotomía, frente al 32,9% observado con el placebo, el ensayo también cumplió un objetivo secundario clave: el grupo experimental registró una media de 0,5 flebotomías por paciente, frente a las 1,8 del grupo placebo durante el periodo de las semanas 0 a 32.

Posteriormente, Protagonist y Takeda presentaron datos adicionales sobre el hematocrito en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica del año pasado, Mimrylo mejoró significativamente el control del hematocrito; el 62,6% de los pacientes tratados mantuvo niveles inferiores al 45%, frente al 14,4% en el grupo placebo, asimismo, las compañías señalaron que el 27% de los pacientes tratados con Rusfertide requirió una flebotomía, en comparación con el 78% del grupo placebo.

Katherine Walsh, del Centro Médico de la Universidad de Vanderbilt y ponente en la sesión de la ASCO, calificó los hallazgos como capaces de "Cambiar la Práctica Clínica". Tras la presentación en el congreso de la ASCO, Teresa Bitetti, Presidenta de la División de Oncología Global de Takeda, declaró que tres cuartas partes de los pacientes con Policitemia Vera presentan niveles de Hematocritos superiores al 45%.

“Mimrylo representa la primera vez que disponemos de un fármaco diseñado específicamente para controlar el hematocrito; actúa de forma rápida, constante y duradera, logrando así estabilizar realmente los niveles de hierro, es algo que hasta ahora no era posible, afirmó en aquel momento; “La necesidad no cubierta en este ámbito es considerable, por eso se consideran datos transformadores.”

A principios de este mes, Silence Therapeutics dio a conocer los datos de fase II de su terapia de ARN de interferencia (siRNA) Divesiran, la cual silencia la expresión hepática de TMPRSS6, un regulador negativo de la Hepcidina, el fármaco candidato alcanzó su objetivo principal en el estudio Sanreco: el 88% de los pacientes tratados con Divesiran se clasificaron como respondedores clínicos definido como la ausencia de Flebotomías y el mantenimiento de niveles de Hematocrito inferiores al 45% entre las semanas 18 y 36, frente al 19% en el grupo de placebo, lo que supone una tasa de respuesta ajustada al placebo del 69%.

La compañía se prepara ahora para iniciar los ensayos de fase III con Divesiran; si se confirma la eficacia de esta terapia de siRNA en las fases avanzadas de desarrollo, su potencial administración trimestral podría otorgarle una ventaja competitiva frente a las inyecciones semanales de Mimrylo, según las opiniones de inversores y médicos.

https://firstwordpharma.com/story/7925980, Publicado 31 de Agosto 2026