La FDA aprueba Kygevvi de UCB para tratar la Enfermedad Mitocondrial Genética.

La FDA ha aprobado Kygevvi de UCB (Doxecitina y Doxribtimina) para el tratamiento de la deficiencia de Timidina Quinasa 2, una enfermedad Mitocondrial Genética, la aprobación está destinada al tratamiento de esta afección en adultos y en niños que presenten síntomas antes de los 12 años, la decisión de la FDA se basó en los datos de eficacia y seguridad de un ensayo de fase II, dos estudios retrospectivos de revisión de historias clínicas y un programa de acceso expandido.

UCB ha indicado que, por el momento, la terapia solo cuenta con aprobación en los Estados Unidos y no está autorizada para su uso en otros países, se prevé su comercialización en el país durante el primer trimestre de 2026. Kygevvi está compuesto por dos nucleósidos de Pirimidina, Doxecitina y Doxribtimina, y actúa integrando la Desoxicitidina y la Desoxitimidina en el ADN Mitocondrial del Músculo Esquelético, lo que, en estudios con animales, restauró el número de copias de ADN Mitocondrial afectado por las mutaciones del gen TK2d.

Donatello Crocetta, Director Médico de UCB, declaró: “La aprobación de la Doxecitina y la Doxribtimina representa un momento crucial para la comunidad TK2d, que anteriormente no contaba con opciones de tratamiento aprobadas por la FDA para esta rara enfermedad Mitocondrial Genética, más allá de los cuidados paliativos, agradecemos profundamente a los pacientes, sus familias y amigos, a los defensores, a los profesionales sanitarios y a los dedicados equipos de ensayos clínicos que se han unido a nosotros en este importante camino.” la terapia ya obtuvo las designaciones de enfermedad pediátrica rara, terapia innovadora, revisión prioritaria y medicamento huérfano por parte del regulador estadounidense.

UCB también recibió un vale de revisión prioritaria para Enfermedades Pediátricas raras, que puede utilizarse para obtener la revisión prioritaria de una futura solicitud de producto.

En 2024, la compañía recibió la aprobación de la FDA para Bimzelx (Bimekizumab-Bkzx) para el tratamiento de adultos con tres afecciones inflamatorias distintas.

https://www.pharmaceutical-technology.com/news/ucb-kygevvi-fda/?cf-view, Publicado 04 de Noviembre 2025