Con la esperanza de una victoria clara, Boehringer inicia un estudio fundamental sobre un fármaco para la Gromerulo Esclerosis Focal y Segmentario.

Boehringer Ingelheim ha iniciado un estudio de fase III del inhibidor experimental de TRPC6, apecotrep (BI 764198), en personas con Glomerulo-esclerosis Focal y Segmentaria Primaria, a pesar de que la terapia oral una vez al día mostró resultados dispares en un ensayo anterior, la compañía anunció el inicio del estudio de fase avanzada el miércoles, junto con datos de apoyo publicados en The Lancet.

Los resultados de un ensayo de fase II mostraron que, con todas las dosis de Apecotrep, se observaron respuestas de proteinuria en el 35% de los pacientes, en comparación con el 7,1% con placebo, la respuesta al tratamiento se definió como una reducción ≥25% del Cociente Proteína-Creatinina en orina (UPCR) después de 12 semanas, el estudio asignó aleatoriamente a 62 participantes de entre 18 y 75 años con GFS primaria confirmada por biopsia o con una variante TRPC6 causante de la enfermedad para recibir una de tres dosis de Apecotrep o placebo.

Mientras que la dosis de 20 mg de Apecotrep se asoció con una tasa de respuesta a la proteinuria del 44%, la tasa para la dosis de 40 mg fue de tan solo el 14%, y aumentó al 43% para la dosis de 80 mg, los resultados también mostraron que, en el grupo de 20 mg, se observó una reducción del 40% en la UPCR en comparación con el placebo.

Boehringer afirmó que Apecotrep fue bien tolerado en el estudio, con tasas de eventos adversos del 71% tanto para el fármaco como para el placebo.

A pesar de las señales contradictorias sobre Apecotrep, el investigador principal, Howard Trachtman, afirmó: “Estos hallazgos clínicamente relevantes refuerzan la importancia de seguir investigando su potencial como tratamiento dirigido de primera clase para la GFS primaria, donde la necesidad insatisfecha sigue siendo alta.”

Además de la GEFS, Boehringer está investigando el Apecotrep en otras enfermedades renales proteinúricas, con un ensayo de fase II que comenzará en el primer trimestre, el fármaco experimental está diseñado para proteger a los podocitos de la entrada excesiva de calcio en las células, lo cual se cree que está causado por la sobreactivación de la proteína TRPC6, ralentizando así la progresión de la enfermedad al disminuir la proteinuria.

https://firstwordpharma.com/story/7085077, Publicado 28 de Enero 2026