AstraZeneca detalla el éxito en fase avanzada de su bloqueador C5 de última generación para tratar la Miastenia Gravis.

AstraZeneca publicó el jueves los resultados detallados del ensayo de fase III del estudio Prevail, que demuestran que Gefitinimab (ALXN1720), su tratamiento auto-administrado semanal, proporcionó mejoras rápidas y sostenidas en la fuerza muscular y el funcionamiento diario de adultos con Miastenia Gravis Generalizada.

Gefurilimab es un nanobody de última generación que bloquea la proteína del complemento C5 y se une a la albúmina para mantener su actividad durante más tiempo, el ensayo aleatorizado incluyó a 260 adultos con MGg con anticuerpos positivos contra el receptor de acetilcolina, quienes recibieron Gefurulilimab o placebo durante un total de 26 semanas.

Al finalizar dicho período, los pacientes tratados con el fármaco mejoraron un promedio de 1,6 puntos más que el placebo en la escala estándar de Actividades de la Vida Diaria para la Miastenia Gravis, alcanzando así el criterio de valoración principal, AstraZeneca indicó que los signos de mejoría aparecieron ya en la primera semana y se mantuvieron durante las 26 semanas.

También se alcanzaron los criterios de valoración secundarios clave, con mejoras de 1,8 puntos en la semana cuatro y de 2,1 puntos en la semana 26 en la puntuación total de la Escala Cuantitativa de Miastenia Gravis.

Los hallazgos, presentados en la reunión anual de la Asociación Americana de Medicina Neuromuscular y Electrodiagnóstica, “Ofrecen información valiosa sobre cómo la inhibición temprana y sostenida del complemento con Gefurulimab puede traducirse en una mejoría funcional significativa,” afirmó Gianluca Pirozzi, Director de Desarrollo y Asuntos Regulatorios de Alexion, la unidad de enfermedades raras de AstraZeneca.

La administración subcutánea semanal de Gefurulimab probablemente le otorgue una ventaja sobre los inhibidores del complemento existentes, según comentó un experto en la materia en julio. "Si se opta por un inhibidor del complemento, se utiliza una formulación intravenosa; Soliris (Eculizumab) se administra cada dos semanas y Ultomiris (Ravulizumab) cada ocho semanas tras iniciar la pauta de carga inicial", explicó Morad Daniel, Neurólogo del Centro Médico de Veteranos de Portland. "Sin embargo, disponer de una inyección subcutánea semanal que los pacientes pueden administrarse en casa mejora considerablemente la comodidad y el cumplimiento del tratamiento".

La dificultad con las inyecciones subcutáneas diarias de Zilbrysq (Zilucoplan) de UCB "radica en que a muchos pacientes les resulta difícil cumplir al 100% con el tratamiento", añadió Daniel.

AstraZeneca afirmó que Gefurulimab fue bien tolerado en el estudio Prevail, con un perfil de seguridad consistente con el de sus fármacos ya existentes, Soliris y Ultomiris, los eventos adversos emergentes del tratamiento más frecuentes fueron reacciones en el sitio de inyección (9,9%), Cefalea (9,9%) y Dolor de Espalda (7,6 %) entre los pacientes que recibieron Gefurulimab.

https://firstwordpharma.com/story/6511991, Publicado 30 de Octubre 2025